近日，以开发新一代细胞疗法为使命的GC Therapeutics（以下简称GCTx）公司宣布推出其TFome™平台，以规模化和解锁下一代细胞疗法。诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome™整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习，以克服与细胞治疗相关的开发和规模复杂性，并改善患者在广泛疾病领域的可及性。同时，GCTx宣布完成了6500万美元的A轮融资，由Cormorant Asset Management领投，Mubadala Capital和Andreessen Horowitz Bio + Health等公司也参与了融资。资料显示，该公司自2019年成立以来筹集的总资本达到7500万美元。
作为基因组学和合成生物学的先驱，哈佛医学院George Church教授与一系列生物技术公司有联系，包括Ally Therapeutics公司、Rejuvenate Bio公司和Manifold Bio公司等。此次，Church与Parastoo Khoshakhlagh博士（担任CEO）和Alex Ng先生（担任CSO）一起成立了GCTx。从左到右：Parastoo Khoshakhlagh, Ph.D.、Alex Ng, Ph.D.、George Church, Ph.D.TFome是基于George Church教授实验室及合作者联合开发的“即插即用（plug and play）”技术的细胞编程平台，旨在通过一步过程以比传统方法快100倍的速度，提供基于iPSC的现成药物。TFome平台可以分离出一个特定于细胞命运的单一生物过程，这个过程实际上是由关键的转录因子（TF）或“遗传主控钮（the genetic master knobs）”控制的，这些TF通过协同作用将细胞编程为一种特殊的细胞类型。TFome平台的这种设计使其超越了传统的发育生物学，突破了细胞身份由TF控制的活性基因调控网络决定的原则。
据GCTx称，TFome平台整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习等技术，简化了开发流程，缩短了生产时间，并且可以更直接、更精确地控制细胞的命运，加快了不同治疗领域潜在最佳细胞疗法的输送，进而彻底改变细胞疗法的发展与应用。有意思的是，George教授捐献了他的皮肤细胞，这些细胞被重新编程成干细胞，用于TFome平台的开发。Church教授表示：“TFome平台代表了一项重大的科学进步。这种方法利用转录因子生物学的转化潜力，以单一、无缝的步骤引导iPSC细胞命运转变为任何分化的细胞类型。通过超越自然过程的限制，该方法有望创造出超越自然界中发现的细胞的能力，产生开创性的新型SuperCell药物，以解决各种疾病领域问题并减轻医疗负担。”
Ng先生介绍：“GCTx已经在体外和体内的不同细胞类型中验证了其编程方法。这种以编程为中心的模式实现了可扩展性、成本效益和简化的临床开发，同时保持了质量、安全性和有效性。”此外，公司还计划将细胞改造成超级细胞，以适应特定疾病的应用。这些超级细胞有两种不同的设计方式。第一种方法是通过改善细胞的现有功能，第二种方法是引入细胞通常不具备的新功能。超级细胞的最终目标是具有更高的效力，从而减少患者需要移植的细胞数量。
Khoshakhlagh表示：“George Church教授的实验室把科幻小说变成了现实。细胞疗法已经彻底改变了某些疾病领域的治疗，但在扩展这些疗法和生产高质量产品方面的挑战限制了它们的全部潜力和患者的可及性。该领域的现状与TFome平台可以实现的目标之间存在巨大反差。传统的细胞疗法通常需要几周到几个月的时间来开发，而且它们通常质量和效率都很低。相比之下，我们新颖的细胞编程技术能够通过简化的单步流程快速高效地生产完全优化的基于iPSC的细胞疗法，可以在四天内生产相同类型的细胞类型，效率高达99%，质量非常高，且具有成本效益。”
据了解，GCTx最初的重点将是胃肠道、神经和免疫疾病，以扩大细胞疗法的可及性。Khoshakhlagh表示：“我们相信这些疾病领域正等待细胞疗法带来改变，并将推进各种治疗领域潜在的一流治疗方法。”目前，GCTx公司尚未公布该项目的开发时间安排，但Khoshakhlagh透露，基于平台的实力和临床前数据的稳健性，公司正在“带着紧迫感全速前进”。“我们希望尽快为患者提供最安全的选择，因为我们知道患者正在等待。我的堂兄患有渐进性多发性硬化症，他几乎每周都会短信问我，‘像我们这样的疗法什么时候才能提供给那些别无选择的病人呢?’这就是我们努力的方向——给那些别无选择的病人带来希望。”GCTx可能是第一家以iPSC为基础的细胞治疗公司，利用类似的制造策略开发多种细胞产品，以加快开发速度。Khoshakhlagh介绍，TFome平台的多功能性和高效性使GCTx能够建立丰富的细胞类型库，使公司能够将其业务扩展到核心领域之外，释放战略业务发展机会。GCTx愿意在生物技术和制药领域建立“选择性合作伙伴关系”，加速某些项目进入临床。Khoshakhlagh认为：“TFome平台让我们重新设想细胞治疗制造，并将这两个不可结合的概念结合起来，在提高质量的同时提高成本效率。我们认为，这些挑战一直在推迟细胞疗法成为一种更广泛的治疗方式。”Mubadala Capital执行董事兼美国风险投资主管Alaa Halawa表示：“GCTx突破性的细胞治疗方法有可能重新定义整个行业。通过加速基于iPSC的疗法的生产，TFome平台解锁了前所未有的效率和可扩展性，这可能会使患者更快地获得改善生活的治疗。我们很荣幸能够与GCTx团队合作，推动下一代细胞疗法的发展。”
Cormorant Asset Management董事总经理Ray Kelleher博士表示：“GCTx的TFome平台代表了细胞治疗领域最具创新性的方法之一，有可能为特定患者和疾病量身定制革命性的新型超级细胞药物。我们很高兴能够支持这个杰出的团队，努力打造行业内下一家领先的细胞治疗公司。”
iPSC分化为不同的细胞类型取决于各种最终汇聚到TF的信号通路，这些转录因子控制着细胞中活跃的基因集。细胞的命运是由特定的TF协同作用决定的。
GCTx建立了世界上第一个完整的人类TF集合。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛选模式，TFome可以识别完全优化的TF组合，将iPSCs分化为几乎任何功能细胞类型。这允许以>90%的效率进行单步骤、四天的干细胞分化过程，而不需要针对微环境因素进行细胞类型特异性优化。这是以前通过传统的小规模测试无法实现的。通过基于TF的细胞命运编程，TFome能够以比传统细胞分化方法快100倍的速度生产一流的现成细胞治疗产品，并提高效力、效率、质量和成本。
1.https://www.gc-tx.com/newsandpress/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapynbsp
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/science-fiction-reality-new-george-church-founded-biotech-raises-75m-cell-therapy-platform
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