2018年10月25-28日，中华医学会第十五次全国血液学学术会议在成都召开。多发性骨髓瘤（MM）作为一种重要的血液系统疾病，近年其诊疗进展颇多，患者整体预后显著改善，但同时也带来更多待解决的问题。【肿瘤资讯】特邀中山大学附属第一医院的李娟教授和美国威斯康森大学医学院Parameswaran Hari教授，针对自体造血干细胞移植在MM诊疗中的地位、MRD检测的意义等相关问题进行了深入讨论。
中山大学血液病研究所所长
中山大学附属第一医院大内科主任、血液科主任
中华医学会广东血液分会前主任委员
广东省医师协会血液科医师分会主任委员、中国医师协会血液科医师分会常务委员
中华医学会血液学分会委员
中国医师学会血液分会多发性骨髓瘤专业委员会副主委
中国医疗保健国际交流促进会血液学分会副主任委员
海峡两岸血液学分会副主任委员
威斯康辛医学院首席研究员、教授
喀拉拉邦特里凡得琅大学医学博士，1992
英国皇家医学院医师，1995
英国皇家病理学院，血液学研究员，1999
威斯康辛医学院附属医院，肿瘤学研究员，2004
李娟教授：
新药明显改善了MM的短期疗效，但我们更希望能改善患者的PFS和OS。大多数研究认为接受自体造血干细胞移植（以下简称：自体移植）治疗的患者PFS和OS优于新药治疗，所以新药时代自体移植仍然非常有必要。各大指南如NCCN指南、ASCO指南以及梅奥指南，始终都推荐自体造血干细胞移植是适合自体移植MM患者的一线治疗，并且中国指南也明确推荐自体移植为一线治疗选择。因此，就目前而言，自体移植在MM治疗中的地位仍不可取代。
然而，新药的出现使MM患者获得了很好的短期疗效，但随之而来的问题是：自体移植早做和晚做，哪种对患者生存更有利？国外的两项临床研究针对这一问题正在探讨。一项是法国骨髓瘤工作组研究，研究中患者分别接受早期自体移植或晚期自体移植，通过观察PFS和OS，明确适合早期自体移植或晚期自体移植的患者。另一项临床研究由梅奥诊所开展，研究纳入的均是低危MM患者，通过早期自体移植和晚期自体移植对比，明确患者适合早期自体移植还是晚期自体移植。我们期待这两项研究可以针对这一问题给出明确结论。
到目前为止，大多数MM患者还是应该采取早期自体移植方式。原因首先是费用问题，如果患者进行早期自体移植，4-6疗程诱导后自体移植再接受维持治疗，费用约7-10万人民币，而晚期自体移植是完成所有化疗后观察，疾病进展时再诱导化疗后自体移植治疗，总费用超过前者；其次是部分患者一旦复发，病情快速进展，根本没有机会再次获得缓解，约25%的患者因此丧失自体移植机会。因此，目前来看，患者更适合早期自体移植。
另外，异基因造血干细胞移植也是MM移植治疗中值得关注的问题。异基因造血干细胞移植的相关死亡率较高，因此在MM治疗中仅限于年龄50岁以下、有HLA全相合供者的高危MM患者。理论上，异基因造血干细胞移植应是一种彻底的治疗方法，但事实并非如此，实际中仍还存在很多未明确的问题，比如免疫重建在其中的作用。对于超高危MM患者，应该进行二次自体移植还是一次异基因移植呢？我个人认为，二次自体移植较易复发，曾有国外专家报道二次自体移植的疗效很好，但这种结果很难重复。
Parameswaran Hari教授：
新药时代，自体造血干细胞移植在MM治疗中仍处于基石地位。近期很多临床研究均比较了MM初始治疗中加或不加用自体移植的疗效，结果显示自体移植可改善MM患者的无进展生存，这意味着自体移植可以延缓疾病复发，其作用仍不可替代。患者即使在治疗之初未接受自体移植治疗，80%也会在疾病复发时接受自体移植治疗，所以自体造血干细胞移植在MM治疗中的作用无可替代。随着未来技术的发展，新技术也许可以替代自体移植治疗，但目前自体移植在MM的整体治疗中仍处于核心地位。
