Clinical applications of human organoids
(Nat Med, IF: 58.7)
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Verstegen MMA, Coppes RP, Beghin A, et al: Clinical applications of human organoids. Nat Med 31:409–421, 2025
Organoids are innovative three-dimensional and self-organizing cell cultures of various lineages that can be used to study diverse tissues and organs. Human organoids have dramatically increased our understanding of developmental and disease biology. They provide a patient-specific model to study known diseases, with advantages over animal models, and can also provide insights into emerging and future health threats related to climate change, zoonotic infections, environmental pollutants or even microgravity during space exploration. Furthermore, organoids show potential for regenerative cell therapies and organ transplantation. Still, several challenges for broad clinical application remain, including inefficiencies in initiation and expansion, increasing model complexity and difficulties with upscaling clinical-grade cultures and developing more organ-specific human tissue microenvironments. To achieve the full potential of organoid technology, interdisciplinary efforts are needed, integrating advances from biology, bioengineering, computational science, ethics and clinical research. In this Review, we showcase pivotal achievements in epithelial organoid research and technologies and provide an outlook for the future of organoids in advancing human health and medicine.
类器官是各种谱系的创新三维和自组织细胞培养物，可用于研究多样的组织和器官。人类类器官急剧增加了我们对发育和疾病生物学的理解。它们提供了一种患者特异性的模型来研究已知的疾病，与动物模型相比具有优势，还可以在太空探索过程中提供与气候变化、人畜共患病感染、环境污染物甚至微重力相关的新兴和未来健康威胁的见解。此外，类器官显示出再生细胞治疗和器官移植的潜力。然而，广泛临床应用的几个挑战仍然存在，包括启动和扩展的低效率，增加模型复杂性和升级临床级培养和开发更多器官特异性人体组织微环境的困难。为了实现类器官技术的全部潜力，需要跨学科的努力，整合生物学、生物工程、计算科学、伦理学和临床研究的进展。在这篇综述中，我们展示了上皮类器官研究和技术的关键成就，并为类器官在推进人类健康和医学方面的未来提供了展望。
这篇文章主要探讨了人类类器官（
organoids）的临床应用，涵盖了技术进展、疾病建模、个性化医学、环境健康研究、太空医学、再生医学和伦理挑战等方面。以下是文章的主要内容总结：
• 类器官是一种三维（3D）、自组织的细胞培养系统，能够模拟多种组织和器官的功能，广泛应用于疾病研究、再生医学和药物筛选。
• 相比于动物模型，类器官能够更好地模拟人类疾病，并提供个体化研究平台。
• 通过基因编辑（如CRISPR-Cas9）、3D 生物打印、微流控芯片和人工智能（AI）等技术提升类器官的建模精度。
• 结合多种细胞类型（如免疫细胞、成纤维细胞、神经细胞）和血管网络，使类器官更接近真实人体组织。
• 癌症研究：利用患者来源的肿瘤类器官（PDOs）进行药物筛选，推动精准治疗。当前已有多个临床试验正在探索基于类器官的个体化癌症治疗。
• 再生医学：类器官在修复受损组织（如肝胆管、唾液腺）方面展现潜力，部分研究已进入临床试验阶段。
• 遗传病研究：利用类器官研究遗传突变对发育和疾病的影响，为罕见病提供新疗法。
• 毒理学研究：评估空气污染物、微塑料、重金属等环境污染物对人类健康的影响，减少对动物实验的依赖。
• 传染病与大流行应对：类器官用于研究病毒感染（如COVID-19、Zika病毒）、宿主反应及抗病毒药物筛选。
• 太空医学：研究微重力和宇宙辐射对人体组织的影响，为未来的深空探索提供医学支持。
• 研究衰老相关的基因突变和干细胞功能变化，探索抗衰老策略。
• 建立肺泡类器官用于研究肺纤维化，推动肺部疾病的再生医学治疗。
• 伦理问题：如何确保类器官研究的伦理合规性，如患者知情同意、数据共享、商业化使用等。
• 组织复杂性仍有待提高，缺乏完整的血管系统和免疫环境。
• 规模化生产存在挑战，如何实现成本控制和标准化生产。
• 组织微环境（基质）需要进一步优化，以提高培养效率和稳定性。
类器官技术正在迅速发展，并已在癌症研究、个性化医学、再生医学和全球健康挑战等领域展现出巨大潜力。然而，要实现类器官的全面临床应用，仍需克服生物工程、伦理、法规和生产技术等方面的挑战。未来的发展方向包括更精准的疾病模型、更复杂的多细胞系统以及结合AI和高通量筛选技术的自动化类器官平台。
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