传统药物研发是一个漫长、费钱、费力的过程，且失败率高，存在“双十定律”，即生物医药企业研发一种创新药的完整周期至少需要10年，花费10亿美元，且约90%药物会在临床试验阶段失败。AI药物研发有望打破“双十定律”。AI技术特别是机器学习和深度学习算法，在药物发现早期阶段显示出巨大潜力，能够颠覆传统药物研发进程，快速识别药物靶点，从数据库中匹配合适分子，设计、合成化合物并预测药物代谢和理化性质，不仅可以加快药物研发进度，还能大幅降低研发成本，提高成功率。
《2022 AI制药行业观察报告》数据显示，AI技术能将药物发现、临床前研究的时间缩短近40%，为临床试验阶段节约50%〜60%的时间。当数据科学、人工智能和自动化结合时，生物学有望呈指数级发展，AI制药也将“从0到1”迈向“从1到N”新阶段。
AI药物研发通过将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到药物研发各个环节，从而促进新药研发降本增效，目前主要应用于药物发现、临床前阶段，随着ChatGPT的应用，将持续向临床开发阶段渗透。AI在药物发现和设计中应用到的技术主要包括机器学习和深度学习、计算机辅助药物设计（CADD）、基因组学和生物信息学、数据库、知识图谱、数据可视化和交互式分析等。这些技术和软件可以加速药物研发过程，降低成本和失败率，提高药物疗效和安全性。
例如，机器学习和深度学习算法可以自动分析海量药物研发数据，挖掘出潜在的关联和模式，快速发现新靶点、候选化合物和药效标记物；计算机辅助药物设计（CADD）则可以利用计算机模拟技术，优化药物分子结构，提高药物亲和力和特异性；基因组学和生物信息学可以利用基因和蛋白质信息，预测药物作用机制和副作用；数据库和知识图谱可以整合和管理药物研发数据，支持药物分析和发现；数据可视化和交互式分析可以帮助研究人员更好地理解和利用药物研发数据。
AI技术真正应用于药物研发的时间并不算长。在2013年至2015年间，第一批初创公司开始开发适用于药物研发的AI技术，一些具有前瞻性思维的行业参与者和企业家启动试点合作，并进行小规模投资，然而，只有少数市场参与者能够坚持下去。
2016年至2017年，因为一些试点项目失败，代表案例如IBM公司Watson AI医生，人们开始对AI提出质疑，与此同时，一些AI技术开始在实际应用中得到检验。
2018年至2019年，部分早期投资者的远见得以证明，一些AI技术公司交付研究结果，相关合作、投资和并购开始产生回报。2019年，AI相关合作、投资和并购从关注数量向关注质量过渡，第一批实践验证开始出现成果，若想成为成功的AI制药公司，竞争大幅增加。2020年至2021年，几乎所有大型制药公司都将其视为战略重点，技术公司之间的竞争逐渐加剧。
2022年至2023年，领先的制药公司向“基于平台的药物设计”迈进，全面研发的开展和商业基础设施的出现，使端到端人工智能驱动的药物开发成为可能。
根据TMR发布的市场报告AI in Drug Discovery Market，2020年全球人工智能药物发现市场价值为3.5亿美元，预计2021年到2031年之间将以36.1%的复合年均增长率增长，到2031年，全球市场价值预计将超过109.3亿美元。目前全球AI药物研发企业约700家，其中超过50%的公司集中在美国，中国占据约4.7%。
与国外相比，虽然国内AI药物研发行业起步稍晚，在企业数量及市场成熟度上，与国外尚有一定差距，但是互联网行业培养了大批工程师，加上AI企业如雨后春笋般出现，为行业储备了大量技术人才，AI药物研发行业具有快速发展的潜力。我国AI药物研发公司大部分仍处于早期融资阶段，投融资活动主要集中在医药产业较为发达的地区。截至2023年5月，中国共有99家企业涉足AI+医药领域，其中上海占34家，张江地区占25家。张江地区在AI+医药领域已形成较为完善的产业集群和创新生态，为中国AI制药行业的发展提供了有力支撑。
鉴于AI药物研发领域的广阔市场潜力，我国在政策层面积极推动AI技术在医药领域的应用创新。政府先后出台了人工智能产业相关规划，鼓励将人工智能技术应用于医疗领域。2017年7月，国务院办公厅出台《关于印发新一代人工智能发展规划的通知》，提出基于人工智能开展大规模基因组识别、蛋白组学、代谢组学等研究，以及新药研发，推进医药监管智能化；2021年7月国家食品药品监督总局（CFDA）出台《人工智能医用软件产品分类界定指导原则》，明确了人工智能医用软件产品管理属性和管理类别的判定依据，为进一步加强人工智能医用软件产品监管和推动医药创新高质量发展提供了技术支持。
受市场需求、政策支持、技术发展三大利好因素叠加驱动，短期内，我国AI药物研发市场规模将保持较高增长率，但由于我国大多AI制药企业仍处于投产研发阶段，总体市场规模相对有限。目前，AI驱动管线多处于临床前研究和临床一期阶段，根据新药研发周期，2022―2025年仍处于验证期。虽然短期内可获取的药物研发管线数量不多，但普遍规模较大，随着研发效率的提升及AI药物研发企业融资进程的加快，未来行业市场规模增速仍然可观。
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当数据科学、人工智能和自动化结合时，生物学有望呈指数级发展，AI制药也将“从0到1”迈向“从1到N”新阶段。
从在线AI药物研发方向看，AI辅助能力分布在药物发现、临床前研究、临床试验和药品销售各个阶段。其中布局最多的环节是先导化合物的设计优化合成，其次是化合物筛选、靶点发现和药物重定位，而在晶型预测、剂型设计环节布局的公司相对较少。目前，我国AI药物研发领域，小分子化合物虚拟筛选、新靶点发现、药物优化设计及药物重定向，是较为热门的方向。国内外暂无利用AI技术实现新药上市的成功案例。从在研产品研发进程看，美国在全球AI药物管线布局上仍占主导。目前，我国部分企业已发展出自有专利的AI药物研发平台，甚至开始探索在全球尚未有企业涉足的前沿领域，如小分子晶体结构预测、原发药物设计等。
尽管我国AI药物研发技术前景广阔，但是制约因素也不容忽视。
第一，数据获取周期和成本高，数据量不足。AI技术的有效应用高度依赖大量、高质量数据，药物研发领域尤其需要准确和有效的临床试验数据。AI药物研发企业数据来源可分为公开数据和非公开数据，公开数据包括各种文献数据库、公开项目模拟数据及部分临床数据，此类数据容易获取，但数据质量难以保证，据此进行的模型运算可靠性不足。非公开数据主要是各制药公司以往项目的积累，此类数据精度高，更适合用来做模型训练和计算，但由于数据属于医药公司核心资产，极难获得。因此，如何获取合适的数据集是AI制药领域面临的主要挑战之一。张江AI新药研发联盟成立，试图利用联盟打通壁垒，但实际操作中存在数据真实性、数据质量以及药企积极性不足等诸多问题。
第二，算法与应用场景匹配要求度高，专业人才稀缺。AI制药需要既了解制药医学知识又精通AI技术的复合型人才。AI药物研发中算法模型的优势可以体现在多个维度，比如结果精准度、计算速度、泛化性能等，不同算法模型的侧重和优势不尽相同，在特定任务需求和应用场景下合理选择具有相应优势的算法模型至关重要。如何使算法与生物学完美结合、发挥模型优势，这样的专业人才在现实中相对稀缺，成为制约行业发展的重要因素。
在上游环节，医疗数据提供商、人工智能技术提供商和生物医学研究机构是AI药物研发产业链的重要组成部分。这些企业通过收集、整理和管理医疗数据，为AI药物研发公司提供算法、模型、软件等技术支持，以帮助其开发、优化和应用AI技术。医疗数据的质量和数量是AI药物研发的关键因素，因此，医疗数据提供商等企业具有重要价值。
在中游环节，AI医疗研发公司和药企是AI药物研发产业链的核心企业。这些企业利用人工智能技术，通过分析和挖掘医疗数据，研发新的诊断工具、治疗方法，以提高医疗效率和质量。AI医疗研发公司和药企在医学影像领域、药物研发领域等具有广阔市场前景，是推动AI医药产业链发展的关键。
在下游环节，医疗服务机构和医药零售企业是AI医药产品的重要落地方和销售渠道。这些企业利用AI医药产品提供诊断、治疗等医疗服务，推广AI医药产品并提高医疗服务水平。医疗器械制造商在手术机器人、智能监测等领域具有广泛应用前景。
目前，AI药物研发市场主体以IT巨头、AI药物研发企业和大型药企三类企业为主，其依托各自在平台、算法和数据的优势进入AI药物研发领域。IT巨头依托其AI模型和平台优势，以对外投资、自建AI药物研发平台和提供算法服务三种方式跨界入局。
例如，云深智药是腾讯基于AI Lab深度学习算法、数据库和云计算技术，自主研发打造的AI药物临床前研究开放平台，覆盖了临床前药物研发全流程。腾讯还与成都先导合作，共同设计完成了首个经过实验验证的骨架跃迁分子生成算法。AI新药研发企业依托其算法和数据优势，以CRO（医药研发外包）和自研管线为主要模式切入应用场景。AI药物研发企业的算法技术成为重要壁垒。这类企业的数据自研能力是核心竞争力，AI药物研发所需的高价值数据多源于其智能实验室。大型药企主要通过自建团队和业务合作两种方式进入AI药物研发赛道。其中，与AI药物研发企业合作是主要业务模式，大型药企可凭借其在研发管线、专业背景上的优势弥补AI药物研发企业的不足。近年来，国内大型药企纷纷布局其中，如药明康德与Insilico Medicine合作进行的化合物筛选等。
长期以来，药物发现在很大程度上受制于偶然性，人工智能大大减少了人为因素造成的偏见，有望成为药物研发破局的关键，但AI技术在制药行业仍未有革命性突破，“从1到N”还需要一定时间和积累，在效率与安全的碰撞中，研发出更多满足临床需求的创新药物。
