直播剧透 | Oxford Nanopore纳米孔测序在生物医药领域应用

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以下为部分直播内容剧透：

在直播中，瑞典阿斯利康生物制药研发中心高级生物科学科学家Daniel Jachimowicz以及高级数据科学家Bastian Schiffthaler将介绍如何在Nanopore平台上评估腺相关病毒（AAV）基因组测序的相关内容。

Daniel Jachimowicz首先将对AAV进行简单的介绍，并分享重组腺相关病毒（rAAV）可以作为基因治疗药物的递送载体的特性。

随后，Daniel Jachimowicz将分享rAAV的生产流程。从技术上来讲，最后理应得到一个只含有转基因序列的衣壳，但要确保这一点，需要进行测试和质量控制。而一些传统的质量控制方法，如凝胶电泳或定量PCR有一定的局限性，因此需要一些新的方法，如DNA测序或基因组测序，并且可以与长读长测序进行搭配。

最后，Daniel Jachimowicz将分享AZ内部在纳米孔长读长测序方面的尝试性试验，包括最终得到的数据以及该如何对数据进行分析，能从中获得什么样的洞察。

在Daniel Jachimowicz的分享后，Bastian Schiffthaler将分享如何在计算机上评估rAAV测序。

在直播中，Daniel Jachimowicz首先将概括性分享结合了Oxford Nanopore公开的Epi2Me以及定制工具/脚本的工作流程。简单来说，首先是从Nanopore仪器上取下测序材料，随后将这一序列数据与合并参考序列进行比对，然后会对产生的数据从“污染、完整性和方向性”三大类进行评估。随后，Daniel Jachimowicz将结合具体实例进行分享。

最后，Daniel Jachimowicz对Nanopore平台测序技术的优势进行总结。

在直播中，龙沙mRNA工艺和技术主管Telmo Graça博士将分享“利用纳米孔测序技术优化mRNA疫苗及治疗的QC测试”的相关内容。

首先，Telmo Graça博士将概述mRNA疗法的分析要求。目前，世界卫生组织已经制定了一些针对疫苗的指南，包括Template、Drug Substance和Drug product等方面 ，以确保确保mRNA药物长期稳定。

而要确保药物的长期稳定，以确保产品的质量不会受到工作流程的影响。因此，随后Telmo Graça博士将介绍龙沙与Oxford Nanopore开展的非常有意义的合作，即将直接mRNA测序（包括N1-甲基假尿苷）引入监管环境，并建立测序技术的新黄金标准。

最后，Telmo Graça博士将介绍生产技术以及如何在生产过程中进行质量控制。在mRNA的研发过程中，需要确保在开始以及结束时进行mRNA鉴定，以及在研发流程中进行完整性验证。

在直播中，PathoQuest研发项目主管Jose-Crispin Zavala Alvarado将分享与Oxford Nanopore的合作成果。

首先，Jose-Crispin Zavala Alvarado将围绕“如何将Cas-9测序应用于罕见病领域”话题进行分享。目前已有一些案例表明，可以利用Cas-9测序技术来识别染色体某个基因位点上的致病性基因突变，并以此来开发针对性的治疗方法，而Nanopore测序技术便是传统测试策略和方法的最佳替代方案。

基于以上探讨，Jose-Crispin Zavala Alvarado随后将重点分享Oxford Nanopore与PathoQuest公司之间的合作。

通过将Oxford Nanopore卓越的纳米孔测序技术与PathoQuest精湛的、有针对性的基因组（整合位点）表征方法相结合，开创了iDTECT®整合位点分析测定，不仅有望简化这些重要疗法的审批流程，还能显著改善罕见病患者的治疗前景。

目前,iDTECT®整合位点分析测定已经面向全球发布，并且是首个经GMP认证、基于纳米孔测序的生物制剂遗传表征法。

具体内容请锁定 2024年9月11日（周三）19:00-20:00直播。