Apellis Pharmaceuticals公司宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对玻璃体内注射pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）
继发
地图样萎缩（GA）的上市许可申请持否定意见。该意见基于2023年12月口头解释会议后的否定趋势投票。
Apellis公司的Syfovre（pegcetacoplan）于2023年2月获得FDA批准，成为美国首个获得批准治疗GA的药物。该批准是基于3期OAKS和DERBY研究的结果。然而，7月份，美国视网膜专家学会(ASRS)治疗研究与安全委员会（ReST）发出通知，提醒委员会成员注意首次注射Syfovre后出现的罕见视网膜血管炎病例。随后，Apellis确定了导致
罕见
视网膜血管炎事件的潜在原因，并指出在某些注射套件中的特定19号1½英寸过滤针头中发现了 “内部结构变异”。
自FDA批准以来，已有14例确诊的视网膜血管炎病例发生在首次注射靶向C3治疗后。视网膜血管炎的发病率尚不清楚。
在上周欧洲药品管理局网站上发布的一份概述中，CHMP指出Syfovre的益处并没有超过潜在的风险。
CHMP指出：“
尽管研究显示Syfovre能减缓地图样萎缩病灶的生长，但这并没有给患者带来有临床意义的益处。研究指出，治疗的益处应影响患者的日常功能，而研究并未证明这一点。在安全性方面，定期向眼部注射药物存在发生不良事件的重大风险，包括发生其他形式的
AMD
或眼部炎症，从而可能进一步恶化视力。因此，CHMP认为Syfovre的益处没有超过其风险，建议拒绝批准上市。”
Apellis表示，它计划立即申请复审。
Apellis公司首席开发官Jeffrey Eisele博士在一份公司新闻稿中说：“我们对这一结果感到非常失望，因为数百万欧洲GA患者目前还没有治疗这种不可逆失明的方法。我们计划立即启动对申请的重新审查，并解决CHMP提出的问题，目标是为欧洲的GA患者带来有史以来的第一种潜在的治疗方法。”
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