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BridgeBio Pharma今天宣布，欧盟批准Beyonttra（acoramidis），用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。新闻稿指出， acoramidis是在美国和欧盟首个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批疗法。 值得一提的是，该疗法曾被行业媒体 Evaluate列为2024年有望获批的 10大潜在重磅疗法 之一。

这次欧盟的批准主要基于 ATTRibute-CM 关键研究的结果。 该试验共招募了 632 名患有症状性 ATTR-CM 的参与者。 参与者按 2 ： 1 的比例随机分配接受 acoramidis 或安慰剂治疗，为期 30 个月。 试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。 该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ ACM ）、心血管相关住院（ CVH ）、 N- 端脑钠肽前体（ NT-proBNP ）水平和 6 分钟步行距离组成的复合终点。 在第 30 个月时，与安慰剂相比， acoramidis 组的 ACM 和反复发生的 CVH 事件减少了 42% 。 此外，与安慰剂相比，治疗期间 acoramidis 组 NT-proBNP 的升高幅度约为安慰剂的一半。 Acoramidis 起效迅速，在接受治疗后仅 3 个月时，患者首次发生 ACM 或 CVH 事件所需时间就与安慰剂组产生差异。 此外，与安慰剂组相比， 第 30 个月时， acoramidis 组患者累计 CVH 事件发生频率降低了 50% 。

▲Acoramidis作用机制（图片来源：参考资料[2]）

Acoramidis是一种口服的转甲状腺素蛋白小分子稳定剂 。该药物的设计旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。近期文献表明，TTR稳定性增强使得血清TTR浓度相对增加，这与普通人群中全因及心血管死亡风险降低相关。 2024年11月， 美国FDA批准 acoramidis上市（商品名： Attruby ）用于治疗 ATTR-CM患者。

BridgeBio在2024年3月授予拜耳（Bayer）公司在欧洲商业化acoramidis用于治疗ATTR-CM的独家权利。根据许可协议条款，一旦该药物获得欧盟批准，BridgeBio将获得7500万美元的里程碑款项。