▎药明康德/报道
今日，Celgene宣布，其在研新药ozanimod在治疗复发性多发性硬化症的3期临床试验中，显著降低了年复发率，抵达了主要临床终点。根据这项试验的出色结果，Celgene计划在今年底向美国FDA递交上市申请。
多发性硬化症是一种在全球影响了250万人的严重疾病。它的病因在于免疫系统对自身神经外部包裹着的髓鞘进行攻击，造成髓鞘受损。这些损伤一方面会影响大脑与身体其他部位之间的信息交流，另一方面又会使神经本身的状况出现不可逆的恶化。长此以往，患者甚至会丧失自主行走能力。在多发性硬化症中，复发性多发性硬化症是最为常见的一类，占到了初诊患者总体比例的85%。复发性多发性硬化症的患者病情会出现反复，在症状发作之间，会有明显的部分缓解或完全缓解期。目前，针对多发性硬化症的治疗方案还较为有限。
由Celgene研发的ozanimod有望改变这一现状。Ozanimod是一种全新的口服药物，能选择性地调节两款鞘氨醇-1-磷酸（sphingosine 1-phosphate）受体S1PR1与S1PR5。研究人员认为，ozanimod与S1PR1的结合能抑制一部分被激活的淋巴细胞，防止它们迁移到炎症发作的区域，这会降低循环T细胞与B细胞的水平，从而缓解免疫系统对神经髓鞘进行攻击。值得一提的是，由于ozanimod的特殊作用机理，使用者的免疫监视机能得以维持。而ozanimod与S1PR5的结合则能激活中枢神经系统内的特殊细胞，促进髓鞘再生，并预防突触出现缺陷。在“减少损伤+加强修复”这两种机制的共同作用下，ozanimod有潜力改善多发性硬化症患者的症状。
▲Ozanimod有望改变多发性硬化症的治疗局限（图片来源：维基百科）
在一项为期两年的大型3期临床试验中，研究人员在全球21个国家招募了1313名复发性多发性硬化症患者，并检测了0.5毫克与1毫克两个剂量的ozanimod在这些患者中的疗效。研究表明，与每周通过肌肉注射干扰素betra-1a的患者相比，服用ozanimod的患者其年复发率得到了显著减少，并且出现了临床意义上的改善，这也达到了该试验的主要临床终点。
“这项3期RADIANCE临床试验的结果证实了我们在SUNBEAM试验中看到的数据，并且与RADIANCE 2期临床试验的结果一致，”加州大学旧金山分校（University of California San Francisco）多发性硬化症中心的Bruce Cree教授说道：“Ozanimod在基于复发率与MRI结果的评估中取得的显著疗效，加上它在2个3期临床试验中的安全性与耐受性数据，表明它是治疗多发性硬化症的一个令人兴奋的进步。”
▲Celgene炎症与免疫学部总裁Terrie Curran女士（图片来源：Celgene）
“我们对至今在多项关键临床试验中取得的结果感到高兴，这进一步表明ozanimod有潜力为患者提供收益风险比（benefit-risk）出色的疗法，”Celgene炎症与免疫学部总裁Terrie Curran女士说道：“我们计划在今年年底开始递交全球注册的文件，希望将这款口服疗法带给复发性多发性硬化症患者。”
我们祝贺Celgene取得的这项积极成果，并祝愿更多创新药能够上市，造福罹患这一顽疾的患者群体。
参考资料：
[1] Celgene Announces Positive Results from RADIANCE, the Second Pivotal Phase III Trial of Oral Ozanimod in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis
[2] Celgene官方网站
