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3.20 脑科学日报 | hiPSCs用于帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性的临床前评估

brainnews  · 公众号  ·  · 2025-03-20 00:00

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第2379期   脑科学日报

2025年3月20



科  学  时  讯

1, NC:周建平/丁杨/张华清团队发表干细胞转染新技术促进 AD 神经元分化治疗的研究成果

来源:丁香学术

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基于干细胞耐血清转染技术的工程化干细胞构建及 AD 治疗

近年,围绕中枢疾病神经不可逆损伤/丢失难题,基于干细胞的神经再生疗法,通过神经定向分化和细胞网络重建,用于 阿尔茨海默病 (AD) 在内的诸多神经系统退行性疾病的治疗。然而,其疗效仍受限于干细胞转染效率不足、细胞存活率低、神经分化难等瓶颈。针对上述科学问题, 本成果首次提出了一种基于内源载脂蛋白 (APOs) 的耐血清干细胞转染技术,联合异药双载策略,成功实现了干细胞高效神经分化。

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NC:周建平/丁杨/张华清团队发表干细胞转染新技术促进 AD 神经元分化治疗的研究成果


2, Nat Commun:赵兴明/李笑天/杨禹丞合作构建人类视网膜发育细胞时空图谱
来源:复旦大学类脑智能科学与技术研究院
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视网膜作为大脑的延伸,其发育研究为揭示中枢神经系统的构建规律提供了独特的研究窗口。视网膜发育过程中高度特化的细胞类型分化机制——如视杆细胞、视锥细胞及多种中间神经元的发生,不仅揭示了神经细胞命运决定的普遍规律,更因其明确的层状结构和可追踪的发育轨迹,成为解析神经元亚型特异性分化调控的理想系统。
文章利用空间转录组技术构建了人类早期胚胎视网膜的时空基因表达谱,详细分析了发育过程中视网膜神经元亚型的空间分布及增殖动态,为研究人类视网膜形成相关的功能变化以及神经元发育与疾病的交互提供了重要资源。

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Nat Commun:赵兴明/李笑天/杨禹丞合作构建人类视网膜发育细胞时空图谱


3 Cell Stem Cell:hiPSCs用于帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性的临床前评估
来源: BioArtMED
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帕金森病 PD 是一种常见的神经退行性疾病,主要影响中老年人,其主要特征是 中脑多巴胺能神经元 mDANs 的退化,导致多巴胺神经递质的减少,进而引发运动功能障碍。近年来,细胞替代疗法 (CRT) 作为一种潜在的治疗方法受到了广泛关注,特别是 人类诱导多能干细胞 hiPSCs 的出现,为个性化治疗提供了新的可能。hiPSCs可以从患者的体细胞 中重新编程获得,并分化为多种细胞类型,包括多巴胺能神经元。这种自体细胞疗法不仅避免了免疫排斥反应,还为每位患者提供了个性化的治疗方案
近日,该研究 主要评估了由人类诱导多能干细胞 (hiPSCs) 衍生的中脑多巴胺能细胞 (mDACs) 在帕金森病自体细胞治疗中的安全性和有效性,并基于研究结果提出了一套全面的质量控制标准,为即将开展的8名帕金森病患者的自体细胞治疗临床试验奠定了基础。

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Cell Stem Cell:hiPSCs用于帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性的临床前评估


4 阿尔茨海默病抗体新药在英国拒绝纳入医保,在澳洲拒绝批准,都因为太贵
源:AD早期干预

衰老是 一英国国家卫生与临床优化研究所 (NICE) 上周四再次拒绝推荐渤健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 共同开发的针对早期阿尔茨海默病的抗淀粉样蛋白单抗药物 Leqembi, 指出其临床益处无法证明其高昂的价格是合理的。

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阿尔茨海默病抗体新药在英国拒绝纳入医保,在澳洲拒绝批准,都因为太贵


5,AFM:中科院深圳先进院都展宏团队——电学性能创新高!可用于双向神经接口的液晶MXene纤维!
源:高分子科学前沿
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两步凝固法制备纤维电极及材料基础表征

MXenes是一类层状二维 (2D) 过渡金属碳化物、氮化物和碳氮化物,在溶液中加工的二维材料中具有最高的导电性。优化后的MXene Ti₃C₂电导率比还原氧化石墨烯 (rGO) 高约5-10倍,已广泛应用于生物医学领域。Ti3C2 MXenes于2018年首次用于修饰电极阵列,显示出优异的电气性能与生物相容性。

该研究团队设计了一种结合应变控制的两步凝固纺丝体系,首次成功制备出可用于神经记录及刺激的液晶MXene纤维电极 (MX) 以及性能更优良的MXene/PEDOT-PSS复合电极 (MPP) 。这种微米级纤维电极可以低成本批量制备,表现出临床转化和市场化应用的潜力。

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AFM:中科院深圳先进院都展宏团队——电学性能创新高!可用于双向神经接口的液晶MXene纤维!


6,成瘾:一种神经劫持还是行为强化?
来源:荷兰心理统计联盟

成瘾是人类生活中的一种神秘而毁灭性的力量,其复杂性源于生物学与行为之间的相互作用。成瘾的原因与治疗不仅仅是生物学或行为学的单一问题,而是两者交织在一起的复杂现象。 综合生物学和行为学视角的治疗方法,无疑能够为成瘾患者提供更加全面的支持,帮助他们在面对成瘾挑战时,既能够调节大脑的功能失衡,也能改变长期固守的行为模式 。理解这一点,有助于我们为成瘾患者制定更有效、可持续的治疗方案。

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成瘾:一种神经劫持还是行为强化?


7, 开发“first-in- class”药物的关键 —— 近期哪些靶点值得关注?
来源: 药明康德
Jazz Pharmaceuticals 公司与 Chimerix 今天宣布,双方已签署最终协议, Jazz 将斥资约9.35亿美元收购Chimerix,获得其主打在研疗法 dordaviprone。
Chimerix 的主打药物 dordaviprone 是一款潜在“first-in-class”小分子新药,正在开发用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤 ,这是一种罕见的恶性脑肿瘤,多见于儿童和年轻成人。美国FDA近日已受理 dordaviprone 的新药申请 (NDA) ,并授予其 优先审评资格 ,预计在2025年8月18日之前完成审评。此前的新闻稿指出, dordaviprone 有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。

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开发“first-in- class”药物的关键 —— 近期哪些靶点值得关注?


8 高剂量抗精神病药物临床应用指南

来源:大话精神

本文由英国国家医疗服务体系 (NHS) 与英国皇家精神科医学院《高剂量抗精神病药物共识声明》联合制定,旨在为住院患者及社区患者的高剂量抗精神病药物使用提供明确规范,同时保障需高剂量治疗患者的合法权益。英国国家 处方集 (BNF) 标注剂量为药品许可剂量,超剂量用药属"超药品说明书用药",将增加医师的医疗法律责任。

提升抗精神病药物总剂量至超BNF推荐上限的决定,必须由精神科顾问医师单独作出。护士执行超BNF最大剂量的抗精神病药物时,须核查病历中记录的用药依据及剂量确认。

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高剂量抗精神病药物临床应用指南


审校:Simon

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