美国FDA近期暂停了Verve的主导项目Verve-101，在上个月提交IND报告后，暂停了该生物技术公司在美国的努力。去年夏天，Verve启动了Ib期试验，从7月开始在新西兰和英国给三名患者服用药物。
Verve于10月提交了IND，并于上周五收到FDA的通知，首席执行官Sekar Kathiresan在发布中表示。生物技术公司预计将在30天内收到概述该机构问题的正式暂停函，并将“尽快”解除暂停。
VERVE-101是一种单碱基编辑分子，旨在永久关闭杂合性家族性高胆固醇血症患者的PCSK9基因，以降低危险的高胆固醇水平。研究人员于7月给第一名患者注射了剂量，这标志着首次在人体中使用碱基编辑。
与传统的CRISPR不同，碱基编辑不会在DNA中进行双链切割，而是使用改变目标基因中特定碱基的化学修饰。
根据生物技术公司的说法，到目前为止，三名患者都对这种疗法耐受良好。到目前为止，没有出现与药物相关的副作用，所有副作用都很轻微（1级）。如果一切顺利，Verve打算在明年下半年公布所有剂量递增队列的早期数据。
该公司计划招募40名患者，第二剂队列的招募仍在美国以外地区进行。Verve最初在五月份获得了新西兰监管机构的许可来测试这种疗法。
