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5月30-31日
第八届广州生物医药创新者峰会
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注：本文不构成任何投资意见和建议
，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
2024年5月13日，
率先开发用于癌症和
自身免疫性疾病
的同种异
体
CAR T (AlloCAR T™) 产品的生物技术公司
Allogene Therapeutics
宣布了2024年第一季度业绩：2024 Q1研发费用为5230万美元；
总务和行政支出为1730万美元；
净亏损为6500万美元，合每股亏损0.38 美元。
截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资3.973亿美元。
根据截至2024年3月31日的现金流动情况，公司预计其现金流动将为2026年的运营提供资金，预计2024年现金、现金等价物和投资将减少约2亿美元。
此外
Allogene
还宣布以每股2.90美元的价格包销发行37,931,035股普通股。在扣除 Allogene应付的承销折扣、佣金和预计发行费用之前，此次发行的总收益预计约为 1.1 亿美元（约8亿元）。
Cemacabtagene ansegedleucel
（
Cema-Cel）：
公司继续专注
于开发其核心
研究产品
cema-cel，作为一线（1L）治疗计划的一部分，用于治疗1L化疗免疫疗法后有复发风险的
大B
细胞淋巴瘤（
LBCL）患者。
cema-cel
是新一代抗CD
19
AlloCAR T™
研究
产品，用于治疗
LBCL。该候选产品目前正在复发/难治性（r/r）
LBC
L 的潜在关键性
2
期试
验中进行研究。ALPHA3
用于
LBCL
一线
巩固治疗的
关键
性
2
期试验预计将于
2024年年中开始。这项随机研究将招募约240名患者，旨在证明接受 cema-cel 治疗的患者的无事件生存期（EFS）相对于接受当前标准治疗（观察）的患者有明显改善。
疗效分析预计将于 2026 年进行，并计划于 2027 年提交生物制品许可申请 (
BLA
)。
cema-cel的ALPHA2 1期试验的复发/难治（r/r）CLL 组别也正在招募患者。
ALPH
A2 CLL 1
期队列
（n=12）的初
步数据
预计将于2024年底公布，2期关键研究预计将于2025年进行。
虽然
最近批准的自体CD19 CAR T
疗法对复发/
难治性
C
LL患者来说是积极的一步，但T
细
胞功能障碍和
CLL
患
者中经常
出现
的
高循环白血病负荷
使得分离功能性T
细胞
用于自体CAR T生
产变得困难。
研
究者对异体C
AR T的热情推动了这项试验
的进行，因为异体CAR T有可能提高CAR
T的治疗能力。
ALLO-329是公司基于CRISPR的AlloCAR T™AID研究产品，采用了Dagger® 技术，旨在消除淋巴清除的需要，同时靶向CD19+ B细胞和CD70+激活T细胞，这两种细胞都可能在AID中发挥作用。
公司计划在 2025 年第一季度提交新药研究申请 (IND)
，并有
望在 2025 年年底前获得概念验证。
ALLO-316是在研的一款靶向CD70的同种异体CAR-T细胞疗法，此前已经获得FDA授予快速通道资格，治疗晚期或转移性肾透明细胞癌（RCC）。
2024
年
4
月，公司宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 1500 万美元的资助，用于支持正在进行的ALLO-316 治疗
RCC的
TRAVERSE试验
。
公司在TRAVERSE试验中开发并实施了一种诊断和治疗算法，该算法可减轻治疗相关的高炎症反应，同时又不损害根除实体瘤所需的CAR T功能。这建立在该领域对某些药物如何充当“安全钥匙 ”的理解之上，即在不影响CAR T功能或疗效的情况下减轻高炎症反应。
计划于2024年第二季度发布TRAVERSE 1期试验中这一潜在基石性发现的详细信息。计划在2024年年底前更新约20名CD70 阳性RCC患者的1期数据。
Allogene公司总裁、首席执行官兼联合创始人、医学博士David Chang说：
“我们对整个产品组合取得的进展感到非常自豪，尤其是我们与cema-cel合作进行的关键性ALPHA3试验的变革潜力，该试验预计将于2026年完成，获得欧盟和英国的权利增强了我们对 cema-cel 项目的信心，我们将继续集中所有资源推进这些核心项目，并相信我们有能力改变CAR T治疗格局，造福患者。”
2024年3月，Allogene Therapeutics与发现和开发下一代基因药物的生物技术公司
Arbor
宣布了一项非独家的全球基因编辑许可协议，将Arbor专有的CRISPR基因编辑技术用于Allogene的下一代AlloCAR T™平台，用于治疗自身免疫性疾病。
总结
放眼全球，异体CAR-T安全性和有效性均得到初步验证。2021年以来已经陆续有多款异体CAR-T披露部分
IIT
或者临床I期数据，已经验证同种异体CAR-T在多个靶点如：CD19、CD20、BCMA等展现出良好可控的安全性以及显著的有效性。
今年3月，
Atara Biotherapeutics宣布FDA批准了
其同种异体CAR-T疗法ATA3219治疗狼疮性肾炎的IND申请，
成为全球首个自免适应症获批临床的通用型CAR-T疗法；
4月，
Caribou Biosciences宣布同种异体CD19靶向CAR-T疗法CB-010递交的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮（
ERL
）。
国内看，亘喜生物的GC007g注射液，适应症为异基因移植后复发难治性CD19阳性急性B 淋巴细胞白血病（B-ALL），是国内首个获批临床的异体CAR-T疗法。去年7月，
邦耀生物靶向CD19基因修饰的异体CAR-T细胞注射液（管线代号：BRL-301）已获得CDE临床试验默示许可，针对适应症为急性淋巴细胞白血病。
参考资料：公司公告
