干货｜FDA鼓励临床试验受试者的多样性

（译自：“2016: The Year of Diversity in Clinical Trials”，作者：Robert M. Califf,医学博士）

临床对照试验为评估上市药品的安全有效性提供了重要的基础证据，但如何保证受试者能够足够代表产品的未来使用者是FDA面临的一大挑战，为此，FDA采取了一系列的措施鼓励老人、妇女、种族/少数民族人群积极参与临床试验。

临床试验受试者多样性的重要性

临床试验结果应用到实际是很复杂的。但普遍认为，参与临床试验人群的多样性有助于FDA的审评人员、临床医师或决策者有理由相信试验结果将适用于未来的实践。此外，公众应该有机会参与试验，既可以获得新的疗法，也有机会为公众提供更好的治疗，这也是美国的一个重要的利他主义目标。

历史上，老年人、妇女(在某些治疗领域)和种族/少数民族在临床试验中常常被忽视。近年来，大量文献反应了这一问题，尤其是妇女参与心血管疾病的临床试验，以及在临床试验中纳入黑人和非裔美国人和少数民族的情况。为了回应这一问题，国会在2012年《食品和药品安全与创新法案》(FDASIA)中增加了第907条，要求FDA解决这一问题并采取行动。

这些少数民族和种族的数据是十分重要的，因为特定的患者人群可能对治疗的反应不同。例如，通过对于最近批准的精神分裂症药物的研究发现，其中的一个不良反应——经常迫切移动的冲动——在黑人/非裔美国人患者中比较常见；两种重要的降血压药物在黑人患者身上效果不佳；治疗心力衰竭的药物对于黑人患者效果不好，但对白人患者效果良好。我们也看到因为男性和女性剂量要求的不同而修改药品标签的情况，例如，最近的一种安眠药物药品标签的修改情况。这些例子说明提高临床试验受试者人群的多样性是十分重要的，这样药品才能对所有患者是安全有效的。

FDA增加临床试验受试者多样性的措施

FDA已经采用多种方法来解决这一问题，包括创建药物临床试验简况(Drug Trials Snapshots)，使公众了解参与临床试验人群的人口学统计资料。虽然已经取得了一些进展，但与此同时也认识到，还有很多工作要做。通过对临床试验简况这个项目从启动到现在一年多的评估发现，一些人群，特别是少数民族和一些种族人群并没有很好的体现在临床试验中。

增加临床试验受试者人群的多样性是FDA 的一项优先事项。截止2016年，FDA一直在计划通过多样性的活动推动临床试验纳入更多的受试者，包括纳入更多的少数群体，例如：

FDA少数民族健康办公室已经采用多种方法支持临床试验参与者，包括与国家医学图书馆合作帮助消费者和患者发现临床试验、临床试验教育材料以及通过多媒体宣传临床试验参与的重要性。这些材料主要用于鼓励这些被忽视的少数民族或种族人员发现临床试验资料，并参与到临床试验。

FDA妇女健康办公室开展了不同年龄、种族妇女参与临床试验的计划、与国家卫生研究院妇女健康研究办公室合作，这种多管齐下的努力将提高人们的意识，并分享关于临床试验设计、招募和亚组分析的最佳实践。

FDA外部事务办公室(Office of External Affairs)计划发布消费者临床试验更新读物，说明参与临床试验的过程，并鼓励公众尽可能参与临床试验。

我们的生物统计学家、临床试验设计专家以及定量分析科学家将继续努力开发完善试验的开展和分析的方法，为不同人群提供最好的治疗效果评估。

FDA将继续履行承诺，纳入更多的患者利益群体以鼓励患者参与临床试验设计、从患者角度进行反馈和评估临床试验。通过在试验设计的早期接触患者，可以提高临床试验的可行性和参与度。

正如上面提到的，这些活动以及临床试验简况项目是必要的，是FDA针对FDSIA第907条要求做出的回应。这条要求用于指导FDA如何更好的在FDA监管的医药产品的临床试验中纳入更多的人群以及确保这些数据是否向公众公开。FDA在2014年8月已经发布了行动计划，并承诺将一直继续持续这项计划。