首次完成的诱导多能干细胞（iPS细胞）衍生细胞的临床试验在15名患有类固醇耐药性急性移植物抗宿主病的参与者中进行。静脉输注间充质基质细胞（来源于人iPS细胞克隆的CYP-001）后，我们报告了在第100天的初步评估期内的安全性、耐受性和有效性。我们现在报告了2年随访的结果：
15名参与者中有9人（60%）存活下来
，这与之前报道的类固醇耐药性急性移植物抗宿主病研究的结果相比是有利的。死亡原因是
异基因造血干细胞移植受者常见的并发症，研究人员认为与CYP-001治疗无关
。没有出现与CYP-001相关的严重不良事件、肿瘤或其他安全问题。总之，iPS细胞衍生细胞的系统递送在2年的随访中是安全和耐受性良好的，在首次输注后2年内具有持续的结果。
虽然间充质干细胞（MSCs）显示出潜在的免疫调节活性，在治疗几种疾病中可能有价值，但其在移植物抗宿主病（GvHD）（
异基因造血干细胞移植（HSCT）的一种
潜在致命并发症）
中的疗效明显不一致。这种可变性归因于与主要供体来源的MSC生产相关的巨大可扩展性和制造差异，可能导致不可预测的药品和次优的临床结果。
传统MSC制造的一个根本挑战在于从单个组织捐赠中分离的少量MSC与治疗成人所需的大量细胞之间的差异。例如，虽然骨髓采集产生约10000–80000个MSCs的起始群体，但典型的骨髓来源的MSC给药方案总共需要至少1 × 10E8个MSC。因此，广泛的离体培养扩增对于产生足够的细胞来治疗单个患者是必要的，并且需要更高水平的扩增来制造批量的同种异体MSC。虽然这种体外传代可以在每次捐赠中产生大量的治疗剂量，但它可以导致MSC发生功能变化，并最终进入复制衰老。因此，供体来源的MSC群体可以在不不利影响细胞功能的情况下扩增的程度是有限的。
理论上，如果每次捐赠产生的治疗剂量可以保持在最低限度，那么培养扩展的需求也可以最小化。然而，这种方法将需要频繁使用新的捐赠，考虑到来自不同捐赠者的MSC人群的变异程度，这是有问题的。间充质干细胞的免疫调节活性部分由吲哚胺2，3-双加氧酶的表达介导，吲哚胺2、3-双加氢酶是当间充质细胞被炎症细胞因子激活时产生的，包括干扰素-γ（IFNγ）和肿瘤坏死因子（TNF）。这些反过来又导致T细胞增殖的抑制。然而，骨髓间充质干细胞被IFNγ和TNF激活的倾向以及表达吲哚胺2，3-双加氧酶的能力存在高水平的供体间变异性。MSC基因表达、分化、增殖和集落形成能力也依赖于供体和组织来源。
使用iPS细胞作为起始材料提供了一种替代方法，以促进基于MSC的疗法的一致性、大规模生产。iPS细胞除了能够分化成任何成体细胞类型外，还可以无限期复制而不丧失多能性。基于Cymerus iPS细胞的平台有助于从单个细胞库大规模生产一致的异基因MSC，而单个细胞库又来源于单次献血。这种方法既避免了供体间的变异性，又避免了MSC培养物的过度扩增。符合良好生产规范的Cymerus工艺使用
无异种、无血清和无饲养条件
，以减少工艺中的变异性，并将人畜共患药物污染的风险降至最低。此外，工艺和质量控制测试旨在确保最终产品中不存在残留的未分化iPS细胞，以避免畸胎瘤形成的风险，这是未分化多能干细胞的一个决定性特征。
