美国时间 8 月 30 日，FDA 正式批准 CAR-T 疗法（Kymriah）上市，适用人群是罹患 B 细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者（年龄不超过 25 岁）。
这是全球首个获批的 CAR-T 疗法，同时也是 FDA 批准的第一款基因疗法。
CAR-T，实际上是一种经过特殊改造的 T 细胞，中文名是嵌合抗原受体 T 细胞，英文全称为
Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy
。用它进行肿瘤治疗的这种方法，就称之为「CAR-T 疗法」，大致通过以下步骤进行：
从患者体内提取 T 细胞
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利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞
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大量扩增 CAR-T 细胞
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将其输回至患者体内展开治疗
CAR-T 细胞可以靶向识别癌细胞表面的 CD19 抗原，并杀伤靶细胞。
Kymriah
的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。该临床试验招募了 63 名患有难治性或复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。治疗 3 个月后，总体缓解率为 83%。
在发挥疗效的同时，Kymriah 也有可能带来较为严重的副反应。CAR-T 细胞在体内激活和扩增的过程中，会引起细胞因子释放综合征，出现高热、流感样症状以及神经系统事件。
其他严重副反应包括感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧。
多数副反应发生在输入 Kymriah 后的 1～22 天。
由于 CD19 抗原也存在于正常的 B 细胞表面，Kymriah 也可能会破坏正常的 B 细胞，从而导致感染风险的增加。
FDA 将细胞因子释放综合征列为 Kymriah 的黑框警告，同时提供了风险评估与减轻策略。
另外，FDA 今天也扩大了 tocilizumab 的适应证，用于治疗 2 岁及以上患者中 CAR-T 细胞引起的严重或危及生命的细胞因子释放综合征。
临床试验结果表明，接受 CAR-T 细胞治疗的患者中，69% 的细胞因子释放综合征在接受 tocilizumab 治疗后得到完全缓解
。
美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士说道，「我们正在进入一个医疗创新的新时代，可以编码病人自身的细胞，用以对抗癌症。基因疗法和细胞疗法等新技术将有可能转化为药物，帮助我们去治疗更多难治性疾病。」
编辑：汪小鱼 | 题图来源：Shutterstock
参考资料：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
