潜在首款！阿尔茨海默病口服Tau蛋白靶向疗法申报上市

7月1日，TauRx Pharmaceuticals宣布提交了Tau聚集抑制剂Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）的英国上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默症引起的轻度认知障碍（MCI-AD）和轻中度痴呆。HMTM有潜力成为用于治疗阿尔茨海默病的首款口服抗Tau蛋白疗法。

该上市申请是基于最近发布的为期24个月的III期LUCIDITY临床试验数据和两项针对早期轻度至中度AD的III期试验的完整数据证据。这些研究一致表明，在认知能力下降、正常日常生活能力以及脑萎缩率降低等方面，HMTM都能带来益处。

LUCIDITY试验比较了早期到中度AD患者在接受每天16mg HMTM治疗，与对照组相比，在12个月内的认知和功能结果以及大脑体积损失的变化。随后试验进入开放标签阶段，每个患者都在接下来的12个月里每天接受HMTM治疗。

去年公布的血液生物标志物数据显示，与对照组相比，HMTM使患者血液中神经丝蛋白轻链（NfL）水平的变化减少了95%（p=0.0291）。血液中的NfL是检测大脑神经退行性病变进展的生物标志物。

最新的结果显示，HMTM治疗组的患者在18个月时指标显著高于基线，在24个月后回到基线值。与对照组相比，HMTM治疗组患者疾病症状进展到痴呆阶段的情况显著减少。