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First in class白血病疗法获FDA批准上市

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-11-16 09:28

正文

11月15日， Syndax 宣布 menin 抑制剂 Revumenib（商品名： Revuforj ）通过实时肿瘤学审查（RTOR）计划获 FDA批准上市，用于治疗患有伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病的成人和1 岁及以上儿童患者。 该药物是第一个获批上市的 menin 抑制剂 。

FDA此次批准是基于 I/II 期 AUGMENT-101 研究的积极数据。

数据显示，在 104例可评估疗效的伴 KMT2A 易位 R/R急性白血病患者中，实现完全缓解及部分血液学恢复（CR+CRh）的患者比例为21%（22/104），实现 CR+CRh的中位持续时间为 6.4 个月，第一次实现 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月。 23% （24/104 ）的患者在接受 Revumenib 治疗后进行了造血干细胞移植（HSCT）。

在135例可评估安全性的伴KMT2A易位R/R急性白血病患者中，包括实验室参数异常在内的最常见不良反应（≥20%）为出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸转氨酶升高、发热性中性粒细胞计数下降、丙氨酸转氨酶升高、甲状旁腺激素完整升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。分别有