CAR-T细胞在系统性红斑狼疮（SLE）、天疱疮等动物模型中研究的成功为CAR-T疗法在非恶性B细胞介导的自身免疫性疾病中的应用铺平了道路。
近年来在权威医学期刊中发表了多项CAR-T治疗难治性结缔组织病的成功案例，显示出这种疗法在自身免疫领域存在的巨大潜力。
2024年2月《新英格兰医学杂志》发布了一个小的病例系列，回顾了CD19 CAR-T治疗不同结缔组织病效果的随访情况。研究共纳入了15例患者，其中8例患者为严重SLE、3例为特发性炎性肌炎，4例为系统性硬化症，这些患者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，单次输注CD19 CAR-T细胞，中位随访时间为15个月（范围为4-29个月）。
所有8例SLE患者均达到狼疮低疾病活动状态（LLDAS），6个月后达到系统性红斑狼疮缓解定义（DORIS）缓解，SLE疾病活动度指数-2000（SLEDAI-2K）评分为0分。6个月后狼疮综合评价指数（BILAG）评分显示所有主要疾病类别均得到缓解。更关键是在29个月的随访时所有患者仍保持疾病静止状态。此外所有患者的抗ds-DNA抗体均消失并长期保持阴性，补体C3正常，随访肾活检未发现狼疮性肾炎的任何组织病理学征象。所有3例炎性肌病患者在3个月时均达到美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟（ACR-EULAR ）SLE分类标准主要临床反应，肌酸激酶水平正常，通过徒手肌力检查（MMT-8）测量的肌肉功能也均恢复正常，肌肉外疾病活动停止。4例硬皮病患者欧洲抗风湿病联盟硬皮病试验研究组（EUSTAR）活动指数评分测量的整体疾病活动度中位变化为−4.2分，改良Rodnan皮肤评分为−9分。所有15例患者在最终随访时都成功停用了糖皮质激素和所有其他免疫抑制药物。
自身抗体方面，SLE患者血清dsDNA、单链DNA、抗核小体和Smith蛋白抗体均转阴。随访2年发现SLE8例患者中的7例长期保持血清学抗体阴性。炎性肌病和系统性硬化症患者的抗体也呈现下降趋势。
最新的病例报道来自2024年8月，《新英格兰医学杂志》发表的关于北京协和医院的成功案例。一位38岁女性SLE患者，主要表现为为可逆性蛋白尿和关节炎，但伴有难治性持续血小板减少，予以高剂量糖皮质激素、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白、他克莫司、环孢素A、西罗莫司、利妥昔单抗、达那唑、重组人血小板生成素等多种方法不能改善血小板减少，2023年7月血小板已降至10000/
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以下，更雪上加霜的是患者已出现活动性出血表现如紫癜和四肢瘀斑，口腔血疱等。患者经历了氟达拉滨和环磷酰胺的淋巴细胞消耗化疗后，接受了每公斤体重500,000个CD19 CAR-T细胞治疗。
循环中的CD19 B细胞在第28天被清除。每
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血小板计数从筛查时的4000增加到第28天的29000，2个月时的103000，3个月时的75000，4个月时的107000，5个月时的98000，6个月时的109000。抗核抗体滴度从筛查时的1：320下降到6个月时的1：80。本病例提示CD19 CAR-T细胞治疗可能对治疗严重和难治性SLE-ITP有效。
目前发表的还有很多类似成功案列，虽然数量都较少，但对于终身需要接受免疫抑制治疗的风湿性疾病患者来说无异是个非常好的消息，因为从已有的案例来看，CAR-T细胞疗法似乎第一次让“无药缓解（即不用任何药物前提下保持病情长期缓解）”的理念从理论上变成了可能，因此CAR-T治疗成了风湿病学学界目前最热门的话题之一。现在针对不同自身免疫病的临床试验在火热进行中。
