2024 年 8 月 21 日，ImmPACT Bio 发布消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其
CD19/CD20 双特异性 CAR-T
细胞疗法 IMPT-514 的新药临床试验（IND）申请，该疗法将用于治疗
成年多发性硬化症（MS）
患者。IMPT-514 成为首个用于治疗多发性硬化症的 CD19/CD20 CAR-T 细胞疗法。ImmPACT Bio 预计在 2025 年上半年启动一项 1 期剂量递增试验。此项试验主要针对那些既往接受过各种形式多发性硬化症高效疾病修饰疗法但疾病控制效果不理想的患者，其目的在于减缓或阻止残疾累积的进展。
IMPT-514 是目前已知的唯一一种用于治疗多发性硬化症的 CD19/CD20 CAR T 细胞疗法。它是一种靶向 CD19/CD20 的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法，运用了强效双特异性 CAR 和 4-1BB 共刺激域。IMPT-514 与 ImmPACT 的 IMPT-314 具有相同的 CAR 结构，后者正在为某些类型的非霍奇金淋巴瘤进行开发，并且采用相同的工艺制造。在临床前研究中，IMPT-514 成功且高效地从多种自身免疫疾病的严重免疫抑制患者体内制造出来，展现出强大的自体 B 细胞消除能力以及中等的细胞因子谱。多发性硬化症是一种神经退行性疾病，其主要特征为中枢神经系统脱髓鞘，致使神经纤维周围的髓鞘遭受永久性损伤，进而影响认知、情绪、运动、感觉和视觉功能。具体可能表现为四肢无力或麻木、视力丧失、情绪紊乱、缺乏协调性或无法行走等症状。
据世界卫生组织统计，
全球约有 180 万人患有多发性硬化症
。尽管多发性硬化症较为普遍，但在早期却很难诊断，且治疗方案有限，这充分凸显了该患者群体尚未被满足的医疗需求。CAR-T 细胞疗法作为多发性硬化症的潜在治疗方法，正越来越受到关注。而靶向 CD19/CD20 的 IMPT-514 双特异性 CAR 的开发，标志着在扩大患者治疗方案方面取得了重大进展。
ImmPACT Bio 首席执行官 Sumant Ramachandra 博士表示：“我们的双特异性 CAR T 细胞疗法在多发性硬化症领域获得 IND 批准，这是一项令人振奋的成就，它进一步拓展了我们自身免疫项目的临床开发。作为一种一次性治疗方法，IMPT-514 有可能通过消耗与多发性硬化症发病机制有关的多种自身反应性免疫细胞，来重置患者的免疫系统。我们预计将在 2025 年上半年为第一例患者用药。”
ImmPACT Bio 首席医疗官 Jonathan Benjamin 博士表示：“IMPT-514 的双重靶向性提供了一个独特的机会，有可能消减自反应性 B 细胞和可能致病的 CD20 表达 T 细胞。此外，CAR-T 细胞穿越血脑屏障（BBB）的能力有可能克服目前疾病调节疗法的局限性，如抗 CD20 抗体不能有效穿越 BBB，而 BBB 是潜在致病细胞的栖息地。我们很高兴能获得 IND 许可，并进一步评估 IMPT-514 的治疗潜力，以提供针对多发性硬化症的持久保护。”
相关链接：
