股价单日暴涨480%，这家濒临破产的药企缘何逆袭？

美股滚雪球 · 公众号 · · 2024-07-08 07:00

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6月17日，Mustang Bio公布的MB-106（一种靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法）的I/II期临床试验数据显示，该疗法在华氏巨球蛋白血症（WM）患者中显示出良好的安全性和有效性。

受此消息影响，Mustang Bio 当日股价暴涨476.92% ，而在今年4月， Mustang Bio仍在实施裁员计划，以保留第二季度现金，在2023年，公司甚至濒临破产，不得不举债度日， Mustang Bio 为何在短期内重获资本市场的青睐 ？

专注于罕见病的创新药企

Mustang Bio成立于2015年，并于2017年在纳斯达克交易所上市，属于Fortress Biotech(NASDAQ:FBIO)的 卫星公司 （详见 Hub-and-Spoke：创新药企的新模式），是一家致力于 CAR-T疗法研究的生物医药公司，其产品主要用于治疗血液癌、胶质母细胞瘤和罕见遗传病。

在CAR-T疗法研发靶点同质化严重的现状下（多数在研产品集中于CD19和BCMA两个靶点），Mustang另寻突破， 专注于开发罕见血液肿瘤和实体瘤的CAR-T疗法以及罕见遗传病的基因疗法 。

曾经让 Mustang Bio 声名大噪的是治疗 “ 泡泡男孩病 ”（bubble boy disease）的管线 MB-107与 MB-207。泡泡男孩病是一种罕见的X连锁重症联合免疫缺陷症（XSCID）的别称，患者几乎为男性。

2019年4月17日， Mustang Bio 从美国圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）引进的基因疗法治愈了8名泡泡男孩患者， 公司的股价在盘后暴涨近400% 。

然而在后续的发展中，公司的相关管线却遭遇重创：

2021年，FDA批准Mustang启动MB-107的非随机多中心的II期临床试验。但由于制造中相关的材料问题，相关研究已于2022年暂停。
2022年，FDA对MB-207的临床试验颁布了暂缓令，原因在于10%接受基因治疗的患者存在髓系克隆扩增的问题。

自此之后， Mustang Bio 股价持续低迷，甚至跌破1美元，市值长期低于5000万美元。 市场需求少、临床成本高、研发难度大、融资环境恶劣 让 Mustang Bio 不得不削减运营成本，全面停止开发靶向CD123、HER2、CS1和 PSCA的CAR-T疗法的研发，将资金用在 MB-106等优先管线的研发上。

股价为何单日暴涨近480%？

良好的数据 。 MB-106由Mustang和Fred Hutch癌症中心合作开发，用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。公司进行的研究包含10例患者，他们之前都接受过BTK抑制剂（BTKi）治疗，但服用BTKi期间疾病继续进展。在2024年EHA大会上， Mustang 介绍了 MB-106 的最新临床数据：

有效性方面，接受MB-106治疗的患者中，总体缓解率（ORR）为90%（9/10）：包括3例完全缓解、2例非常好的部分缓解和4例部分缓解。1例患者病情稳定。其中一名完全缓解的患者持续缓解了31个月。
安全性方面，9例患者发生细胞因子释放综合征（CRS），包括5例一级患者、4例二级患者。1例患者出现一级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。尽管剂量递增，但未观察到三级、四级CRS和二、三、四级ICANS。

CD20 Car-T疗法的潜力巨大 。目前全球已获批上市的CAR-T疗法，主要集中在CD19或BCMA靶点，出现了同质化的现象，使得资本市场对于新靶点的CAR-T疗法抱有更高的预期，但迄今未有针对CD20靶点的CAR-T疗法获批上市，市场潜力较大。

在适应症方面，除了WM之外，MB-106还在开发其他适应症，包括用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。

其中， CLL和WM适应症都属于成熟B细胞肿瘤，其中CLL患者人数更多，在非霍奇金淋巴瘤中占有较大比重，是血液肿瘤领域的“兵家必争之地”。 许多“重磅炸弹”都拿下了CLL适应症，包括罗氏的年销售额曾超过70亿美元的“CD20单抗之王”利妥昔单抗，以及BTK抑制剂 ，如强生/艾伯维的伊布替尼、百济神州的泽布替尼。这些药物的广泛应用和卓越市场表现，凸显了CD20靶点在治疗B细胞相关疾病中的关键作用。

医药巨头强生已经布局 CD20 Car-T疗法 。 2023年5月，杨森制药宣布与 西比曼生物 达成一项全球独家合作，共同开发和商业化下一代新型CAR-T细胞治疗产品C-CAR039（靶向CD19/CD20）和C-CAR066（靶向CD20）。

根据协议，杨森制药将获得中国以外地区C-CAR039和C-CAR066独家开发权，以及中国地区开发的优先选择权；西比曼生物将获得2.45亿美元的首付款、后续多笔里程碑付款以及销售分成。

无药可用的利基市场 。华氏巨球蛋白血症（WM）是一类惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤。根据美国癌症协会，美国每年发病率为万分之0.03。

尽管WM在非霍奇金淋巴瘤中的占比较低，但目前却无法治愈。对于没有症状的WM患者，治疗无法带来益处，存在巨大未被满足的临床需求；对于有症状的WM患者，可采用CD20单抗、BTK抑制剂、蛋白酶体抑制剂、BCL-2抑制剂等治疗，但这些现有治疗方案均有不足。

后续走势怎么看

MB-106治疗WM的数据仍较为早期，需要后续的临床试验验证，在CLL等市场潜力更大的适应症领域，仍需出色的数据验证。鉴于之前在泡泡男孩适应症方面虎头蛇尾的发展脉络， Mustang Bio能否持续有效推进 MB-106的研发仍存在较多不确定性。

值得一提的是，已完成6轮融资的 宜明细胞 ，是Mustang Bio的“卖水人”。 2023年5月，宜明细胞宣布将收购Mustang Bio的GMP细胞与基因治疗（CGT）生产基地相关资产，并负责Mustang Bio的一系列在研药物的CDMO及商业化生产事宜。

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