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首个！礼来RET抑制剂「塞普替尼」新适应症获FDA加速批准

医药魔方Info  · 公众号  ·  · 2024-05-30 17:22

正文

5月29日，FDA官网显示，礼来的RET抑制剂 Selpercatinib（塞普替尼，美国商品名： Retevmo ）获得 加速批准用于治疗携带RET基因改变的转移性甲状腺癌（包括 甲状腺髓样癌 ） 的 2 岁及以上 儿科 患者 和接受系统治疗期间或之后疾病进展或无 令人满意的替代治疗选择的 2 岁及以上 儿科 实体瘤 患者。 这是 FDA批准的首个用于 12岁以下携带 RET基因 改变 的儿科患者的 靶向治疗药物 。
FDA此次批准主要是基于I/II期 LIBRETTO-121研究的积极结果。该研究 是一项 全球性、 多队列、 单臂临床 试验 ，评估了 塞普替尼（92mg/m2，口服，每日2次）治疗携带RET基因改变的 晚期 实体瘤 或神经系统原发性肿瘤 儿科 患者 的 疗效和安全性 。
疗效分析数据来自25例 对现有疗法无反应或没有标准 系统 治 疗、携带 RET 激 活突变 的 2-20岁局部晚期或转移性实体瘤患者。
结果显示，由盲法独立审查委员会评估的确认的 总缓解率（ORR） 为48%（95%CI：28, 69）；中位 缓解持续时间（DOR） 尚 未达 到 （95%CI：NE, NE），92%的应答者在第12个月时仍有反应。
在14例携带RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）及10例 RET基因 融合阳性甲状腺癌 儿科和年轻成人患者 中均观察到了持久的应答，其ORR分别为43%（95%CI：18%, 71%）和60%（95%CI：26%, 88%）。
安全性方面，最常见的不良事件（发生率≥25%）是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、新冠病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的3级或4级实验室参数异常（发生率≥5%）是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞计数下降。
塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年5月首次获FDA批准上市，成为全球首个上市的高选择性RET抑制剂。目前， 塞普替尼 的适用人群包括：
  • RET基因融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；
  • 需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿科患者；
  • 需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET基因融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿科患者；






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