“AI+基因治疗”新范式——资金、技术与产业化的三重突破

药渡 · 公众号 · 药品 · 2025-03-16 07:30

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来源：药渡

撰文： Pharmadeep 编辑：活力哈哈

2025年3月13日， 临床阶段基因治疗公司MeiraGTx（纳斯达克：MGTX）与全球领先的生成式AI医疗技术公司Hologen宣布达成战略合作 ， 共同推进帕金森病基因疗法AAV-GAD的III期临床开发，并优化MeiraGTx的专有生产流程。 这一合作不仅涉及巨额资金投入，更通过“AI+基因治疗”的创新模式，为神经退行性疾病的药物开发注入新动能。

图片来源： MeiraGTx 官网

资金与资源的深度整合

根据协议，MeiraGTx将获得2亿美元预付款，并与Hologen成立合资公司Hologen Neuro AI Ltd。后者承诺追加2.3亿美元资本，全额资助AAV-GAD从III期临床到商业化的全流程，同时探索其他中枢神经系统（CNS）疗法的开发（如遗传性肥胖的AAV-BDNF项目）。合资公司将整合Hologen的多模态生成式AI模型（LMM）与MeiraGTx的临床数据及制造能力，成为全球首家神经 AI 临床药物开发公司。

MeiraGTx保留合资公司30%的股权，主导临床开发与生产，并与合资公司签订独家供应协议。此外，Hologen将持有MeiraGTx制造子公司的少数股权，并通过AI技术优化其生产工艺。这一合作预计于2025年第二季度完成。

对双方的战略意义

对MeiraGTx：资金输血与技术升级双赢

现金流延长： 2亿美元预付款显著延长MeiraGTx的运营周期，支持其推进其他核心项目，如已获RMAT（再生医学先进疗法）认定的AAV-hAQP1口干症疗法及Riboswitch代谢疾病平台。
制造能力强化： Hologen的AI技术将加速MeiraGTx耗时9年构建的“数据湖”分析，优化病毒载体生产的效率与质量，为规模化商业生产奠定基础。
风险分担：