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“AI+基因治疗”新范式——资金、技术与产业化的三重突破

药渡  · 公众号  · 药品  · 2025-03-16 07:30

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来源:药渡
撰文: Pharmadeep 编辑:活力哈哈


2025年3月13日, 临床阶段基因治疗公司MeiraGTx(纳斯达克:MGTX)与全球领先的生成式AI医疗技术公司Hologen宣布达成战略合作 共同推进帕金森病基因疗法AAV-GAD的III期临床开发,并优化MeiraGTx的专有生产流程。 这一合作不仅涉及巨额资金投入,更通过“AI+基因治疗”的创新模式,为神经退行性疾病的药物开发注入新动能。


图片来源: MeiraGTx 官网

01

资金与资源的深度整合


根据协议,MeiraGTx将获得2亿美元预付款,并与Hologen成立合资公司Hologen Neuro AI Ltd。后者承诺追加2.3亿美元资本,全额资助AAV-GAD从III期临床到商业化的全流程,同时探索其他中枢神经系统(CNS)疗法的开发(如遗传性肥胖的AAV-BDNF项目)。合资公司将整合Hologen的多模态生成式AI模型(LMM)与MeiraGTx的临床数据及制造能力,成为全球首家神经 AI 临床药物开发公司。

MeiraGTx保留合资公司30%的股权,主导临床开发与生产,并与合资公司签订独家供应协议。此外,Hologen将持有MeiraGTx制造子公司的少数股权,并通过AI技术优化其生产工艺。这一合作预计于2025年第二季度完成。


02

对双方的战略意义


对MeiraGTx:资金输血与技术升级双赢

  • 现金流延长: 2亿美元预付款显著延长MeiraGTx的运营周期,支持其推进其他核心项目,如已获RMAT(再生医学先进疗法)认定的AAV-hAQP1口干症疗法及Riboswitch代谢疾病平台。

  • 制造能力强化: Hologen的AI技术将加速MeiraGTx耗时9年构建的“数据湖”分析,优化病毒载体生产的效率与质量,为规模化商业生产奠定基础。

  • 风险分担:







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