KITE CAR-T疗法获积极结果 但安全性仍待确认

文章来源： 新浪医药新闻    作者：范东东

凭借在 非霍奇金淋巴瘤 的美国FDA评审中获得的优势， KITE制药 持续改善药物的安全性。近日，其更新了 急性淋巴细胞白血病复发 的情况下I期CAR-T研究 的数据，最新数据显示该疗法 完全缓解率达到了 73% 。

该研究选取了第一阶段 ZUMA-3 中的11例完全缓解患者（循环系统中的微小残留病检测为阴性、存在较低或根本没有癌细胞的反应），KITE对这些受试者进行了长达 2个月至超过7.4个月的追踪调查。II期临床试验也即将展开 ，KITE希望可以 扩大其药物KTE-C19的适应证范围 。

KITE公司CMO戴维·张表示，“该药物在许多方面证实了我们的原有设想，受试者在 2～4周内对药物产生非常快速的反应 ”。

然而，药物的 安全性 仍然是一个关键问题 。该药物从一开始就受到了 细胞因子释放综合征 这一常见的副反应的影响。试验中，发生了 3例三级或三级以上的细胞因子释放综合征（其中1人死亡） 以及 6例患者发生了三级或三级以上的神经反应 。

这也就敦促KITE确认哪些患者在 使用KTE-C19的36小时后 应输注 TOCILIZUMAB和每公斤0.5×10 ⁶ 低剂量CAR-T细胞 ，而不是在首轮输注2.0×10 ⁶ / kg和1.0×10 ⁶ 这两种剂量。

KITE近日公布称，一名受试者因 脑肿胀死亡 。早前 JUNO公司 在相同领域的试验中因发生 5例受试者脑肿胀死亡而被迫中止试验 ，这也使得该领域今年等待获批的药企仅剩 诺华和KITE 两家竞争。

戴维·张表示，“KITE非常重视药物的风险控制。 用药剂量、摆脱用药前感染、尽量避免细胞因子释放综合征 是现在的研发计划的重点 。”

接连发生的脑水肿的病例也引发了对KITE公司CAR-Ts疗法中应用的 CD28共刺激域 和诺华使用的 4-1BB共刺激域 的争论。之前终止试验的Juno的初始的治疗药物也采用了CD28共刺激域。