来源： 新浪医药新闻 作者：范东东
来自
诺华
的
全球首个CAR-T治疗面临的障碍
不仅仅是
美国FDA的审核
，还有
定价和患者购买渠道
。这种新型的一次性治疗药物很有
可能价格不菲
，因此诺华正积极地开展该药物的
定价策略和付款方式
等工作。
诺华首席研发官纳拉辛汉告诉彭博社称，“诺华
CTL019正在接受FDA的审查
，提交的
适应证
是治疗
儿童和年轻成人复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）
。在审核期间，公司
将以干细胞移植作为定价的基准
，并
结合支付/成交率
，以便
促进药物最终能够付款
，促进更多的患者获得该药物”。
CAR-T全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法
，它通过
基因转导的方法转染患者的T细胞
，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，是
极具治愈潜力的一种个体化治疗方法
。与基因疗法一样，由于具有一次性治疗的特性，该类药物
有望成为世界上最昂贵的药物之一
。诺华公司正与KITE制药展开激烈该领域的竞争，其他药企的CAR-T产品也紧随其后。
今年早些时候，
英国的NICE成本监管部门
对该药物的
价格进行了测算
，假设患者可以通过
服用该药物延长
10质量/调整生命年的生存期
，那么CAR-T药物的价格将可能达到
649,000美元
。对此，诺华发言人评论称：“这个结论还为时过早。价格问题我们将在审批通过后公布。”
当被要求确认纳拉辛汉对定价和付款策略的消息时，诺华发言人重申，“现在评论定价太早”。
干细胞移植和后续治疗费用超过约80万
。
根据其网站上的生产线来看，诺华公司计划
今年提交弥漫性大B细胞淋巴瘤的申请
。日前，诺华发布了中期调查结果，该药物在
45％的复发/缓解型弥漫性大B细胞淋巴瘤的患者中显示了3个月总反应率
。药物试验达到了其主要终点。
今年四月份的一份
世界最昂贵的药物排名
中，
uniQure
制药
基因治疗药物Glybera
荣登榜首，售价为
120万美元
，但最终该药物
因需求低迷而最终遭公司放弃
。最近推出高价药物包括
百健艾迪
公司脊髓性肌萎缩药物
Spinraza
（第一年
750,000
美元和以后几年每年
375,000
美元）以及
BioMarin
公司治疗CLN2的药物
Brineura
（售价
702,000
美元）。
在突破性的CAR-T领域，
诺华公司正与KITE制药，JUNO和其他药企展开激烈竞争
。FDA在去年11月29日接受了KITE的axicabtagene ciloleucel的审核申请，该药物可用于难治性非霍奇金淋巴瘤的治疗。有分析师认为，KITE旗下的
KTE-C19将会成为2017年排名前10位的药物。
