虽然大多数DTC患者通过手术、促甲状腺激素(TSH)抑制治疗、或131-I内放射治疗预后较好, 生存期长,但仍有5%~20%的患者会出现局部或区域复发,10%~15%的患者会出现远处转移。放射性碘是转移性或不可切除的复发性DTC的重要治疗手段,但其中25%~66%的患者病灶会出现完全不摄碘、部分摄碘、或即使摄碘但病灶仍进展而成为放射性碘难治性DTC(RAIR DTC),这部分患者的预后差,可选治疗方法非常有限。
对于中国RAIR-DTC的诊疗,既往仅索拉非尼上市,未能满足临床的需求。仑伐替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,可以阻滞肿瘤细胞内包括VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα、KIT、RET在内的一系列靶点。2018年9月,仑伐替尼正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗既往未接受过全身系统治疗的不可切除的肝细胞癌。2020年11月,仑伐替尼治疗进展性、局部晚期或转移性RAIR DTC适应证正式获得NMPA批准上市,为中国甲状腺癌患者带来了更多治疗选择。
仑伐替尼RAIR DTC适应证的获批主要基于一项全球范围内针对RAIR DTC患者开展的SELECT研究成果。结果显示,与安慰剂相比,仑伐替尼显著延长无进展生存期(PFS),且具有统计学差异(仑伐替尼组中位PFS:18.3个月,安慰剂组中位PFS:3.6个月;HR: 0.21, 99% CI: 0.14-0.31, P<0.0001),但该研究并未纳入中国患者。