吉大二院开启基因治疗新时代，AMD和DME两个基因治疗临床试验同日启动

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2024-11-22 11:25

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近日，吉林大学第二医院眼内科成功完成2例针对年龄相关黄斑病变（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）基因治疗II期临床试验病例的入组及导入期治疗工作。这是我院首次开展基因治疗临床研究项目，也标志着吉林大学第二医院眼科药物临床试验工作扩展到基因治疗领域。

该项目采用一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物，注射入玻璃体腔后可高效转染视网膜多层细胞，使其持续表达和分泌与阿柏西普序列同源的人源化重组融合蛋白，进而达到抑制血管内皮细胞分裂、增殖，降低血管通透性，抑制新生血管的生成。

糖尿病黄斑水肿（DME）是工作年龄人群视力下降的主要原因，我国目前约有900万DME患者，给患者和社会带来巨大负担。湿性老年黄斑变性（nAMD）是老年人视力严重损害的主要疾病，随着中国人口老龄化趋势日益突出，AMD的患病率也逐年上升。目前抗VEGF治疗是这两种疾病的一线治疗手段，虽然能获得一定的视力提升，但需要长期频繁的眼内注药，这给患者和社会带来了多方面的负担。基因治疗技术有望通过一次注射，达到长期表达，持续改善患者的视功能并减少对其他抗VEGF治疗药物的需求。

吉林大学第二医院眼内科自2014年开始，在眼科药理基地的领导下，先后承担了10余项国际、国内多中心药物临床研究工作。研究范围涵盖近年来国际上主要的眼底病治疗药物，研究级别包括2期，3期及4期研究。以入组量大，研究质量高在国内眼科药物临床试验领域占有重要的地位。本次2期基因治疗药物临床研究的开展，为我科室紧跟国际眼科治疗领域的进展，提升眼科临床科研能力打下坚实的基础。不仅展示了吉林大学第二医院在眼科领域的临床研究实力，也体现了医院在推动医学创新和临床应用方面的坚定决心。