近期，Precigen公司发布了2024年第二季度财报，宣布一系列缩减开支的措施，包括裁员20%、暂停部分临床管线、停止所有临床前管线、关闭子公司运营，以全力支持推进核心管线的潜在商业化进程。
该公司的核心管线PRGN-2012是一款基因治疗，而基因治疗产品的盈利能力一直被质疑，包括基因治疗老牌公司蓝鸟还在借贷生存。延伸阅读：
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那么，Precigen公司全力押注PRGN-2012的信心从何而来？
首先裁员，Precigen公司预计裁员20%
。
其次，暂停多项临床工作，集中相关资源：
PRGN-2009，Precigen公司研发管线的2号C位，其的宫颈癌临床研究将暂停非NCI临床中心的患者入组；降低UltraCAR-T项目的优先级，专注于寻找战略合作伙伴共同推进，减少在该项目的支出，UltraCAR-T也曾是Precigen公司的重点布局领域。
最后，关闭子公司ActoBio，裁撤所有的ActoBio员工。另外，ActoBio的知识产权组合也将正在进行潜在的交易可能。
这一系列组合拳下来，导致第二季度的非现金减值费用为3290万美元（税后），遣散费为300万美元。
此外，Precigen公司还在2024年8月完成了普通股的公开发行，净收益为3140万美元。
公司现金流预计将能支持运营至2025年年初
。同时该公司将积极探索潜在的融资机会。
2025年这个时间，与Precigen公司预计推进核心管线PRGN-2012上市的时间大致一致。
不同于市场上的基因治疗（例如AAV、造血干细胞基因治疗等）。
PRGN-2012是一款基于大猩猩腺病毒载体技术（AdenoVerse）的基因治疗，通过表达复合蛋白抗原，以诱导针对HPV-6和HPV-11的反应性T细胞应答，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。
PRGN-2012（图片来源：Precigen公司官网）
目前，PRGN-2012已经获得了来自美国FDA的突破性疗法认证、孤儿药资格认证；和欧盟授予的孤儿药资格认证。
Precigen公司预计，将于2024年下半年根据加速批准途径滚动提交生物制品许可申请（BLA），争取在2025年推上市场。根据FDA的指导，在BLA提交前，已经开始启动PRGN-2012的验证性临床研究。
为了更好的推进PRGN-2012的商业化，Precigen公司于2024年7月任命Phil Tennant为首席商务官，带头推动PRGN-2012的商业进程。
在ASCO 2024年会上，Precigen公司报告了PRGN-2012治疗RRP的关键临床数据，达到了主要的安全性和有效性终点，数据显示：
51%（18/35）达到完全缓解，无需手术。数据截止2024年5月20日，完全缓解持续时间超过12个月，中位随访时间为20个月。
与治疗前1年相比，86%
（30/35）
的患者在PRGN-2012治疗后1年内手术干预减少，RRP 手术从治疗前的中位数4（范围：3-10）减少到治疗后的0（范围：0-7）。
PRGN-2012耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于2级的治疗相关不良事件。
PRGN-2012治疗诱导RRP患者HPV 6/11 特异性T细胞反应；与无反应者相比，应答者的外周HPV特异性T细胞扩增明显更大。
PRGN-2012显著改善了完全反应者的Derkay和生活质量评分。
呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由HPV 6和/或HPV 11引起，其特征是在呼吸道发生小的疣样生长或乳头状瘤。RRP可发生在呼吸道多个部位，主要发生在喉部。
RRP目前无法治愈，标准护理是内镜手术切除，但是通常会复发，因此需要重复手术。这会给患者带来沉重的经济负担，医疗成本高达数百万美元。
根据发病年龄，RRP分为青少年型或成人型，其中青少年型发病率为4人/10万，成人型发病率为2～3人/10万。根据报道，在美国新发的青少年和成人型RRP患者大约有1.5-2万人，约有超过12.5万的RRP患者。
这些患者都将会是PRGN-2012的潜在客户，Precigen公司对此信心十足。Precigen公司正在建立RRP社区，包括举行RRP宣传日，连接RRP患者、护理人员、临床医生与政府官员等多方利益相关者。
最近，因为资金短缺问题，以及艰难的融资环境，已经导致几家生物技术公司清算倒闭。
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1.https://www.prnewswire.com/news-releases/precigen-reports-second-quarter-and-first-half-2024-financial-results-and-business-updates-302222497.html
2.https://precigen.com/pipeline/
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