国内又一款细胞基因治疗产品获批上市

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2024-08-28 08:11

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Legend Biotech

2024年8月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在中国南京正式宣布，公司自主研发的细胞基因治疗产品卡卫荻 ^® （通用名：西达基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。卡卫荻 ^® 于2020年8月成为首个被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序的品种。

卡卫荻 ^® 是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。卡卫荻 ^® 具有独特的CAR结构，由两个靶向BCMA的纳米抗体串联构成，在体内与表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。

此次获批是基于在国内进行的一项多中心确证性Ⅱ期临床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在评估卡卫荻 ^® 在既往接受过至少三线治疗（包括至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效及安全性。

CARTIFAN-1（NCT03758417）是一项正在进行中的临床研究。基于中位随访37.29个月的疗效评估结果显示，接受卡卫荻 ^® 治疗的有效性分析的58例患者中，总缓解率（ORR）达到87.9%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上达到86.2%，完全缓解（CR）或严格意义上的完全缓解（sCR）达到79.3%，中位缓解持续时间（mDOR）为32.56个月，中位无进展生存期（mPFS）为30.13个月，中位总生存期（mOS）未达到 ¹ 。

CARTIFAN-1 临床试验主要研究者陈赛娟院士 表示：

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的恶性浆细胞肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10% ² ，患者终将面临复发，且随着复发次数增多，治疗难度也随之增加，患者的缓解质量更差，无进展生存期（PFS）和复发后的生存时间越短。对于中国MM患者来说，西达基奥仑赛的获批为临床医生提供了创新、安全可控的有效的疗法。西达基奥仑赛在临床开发研究中已展现出良好的临床疗效，在多线治疗失败的复发、难治的MM患者中能产生早期、深度且持久的缓解，以及更长的PFS生存获益。这对于骨髓瘤患者来说是一个重大利好消息，我们期待这一新型治疗方案能够为更多患者带来生存的希望，改变目前的骨髓瘤患者治疗格局。

传奇生物首席执行官黄颖博士 表示：

作为一款诞生于中国的原创新药，卡卫荻 ^® 如今在中国上市，惠及中国患者，我们感到无比荣幸。未来，我们将秉持追求治愈的理念，拓展临床研究领域，不断提高产品可及性，使这款创新产品造福更多患者。

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关于卡卫荻 ^® （西达基奥仑赛注射液）

西达基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的经基因修饰的自体T细胞治疗产品，该产品通过编码嵌合抗原受体（CAR）对自体T细胞进行修饰，使其能识别并清除表达BCMA的骨髓瘤细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤浆细胞以及晚期B细胞表面。本品CAR包含双表位结合域、铰链及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信号域。与表达BCMA的靶细胞结合后，CAR会诱导T细胞的活化、扩增以及靶细胞的清除 ³ 。

2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司签订了一项全球独家许可与合作协议，以研发和商业化西达基奥仑赛。传奇生物负责大中华地区的市场开发和商业化，大中华地区外的全球其他地区则由强生主导。

关于CARTIFAN-1

CARTIFAN-1 (NCT03758417) 是一项正在进行中的II期开放标签、确证性临床试验，用于评估西达基奥仑赛注射液用于治疗中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，这些患者既往接受过至少三线治疗（包括至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂），以总缓解率（ORR）为主要终点。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。根据Globocan报告显示，2022年全球新增多发性骨髓瘤患者187952例，占全球新增癌症病例的 1% ⁴ ，中国新增多发性骨髓瘤患者30300例，死亡18622例 ⁵ 。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞治疗产品研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞治疗产品领域第一方阵，全球员工总数已逾2000人，研发管线覆盖恶性血液肿瘤和实体瘤领域。除自体CAR-T产品的研发外，公司还搭建了CAR-γδ T、CAR-NK 和非基因编辑同种异体产品开发平台。

公司已获得“高新技术企业”、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省瞪羚企业”、“江苏省专精特新小巨人 ”、“江苏省外资研发中心”等重要资质，“江苏省科技进步奖”、“中国医药高质量发展成果企业” 、“年度十大创新药企”、“年度药物创新成就奖”、“中国医药创新企业100强”、 “《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”等荣誉。

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参考来源：

^1,3 西达基奥仑赛注射液产品说明书

² 管楠楠等. 肿瘤防治研究. 2019；46(4):547-550.

⁴ Globocan 2022 World Fact Sheet:

https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/35-multiple-myeloma-fact-sheet.pdf. Accessed March 2024.

⁵ Globocan 2020 World Fact Sheet:

China. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/160-china-fact-sheet.pdf. Accessed March 2024.

E.N.D