即将递交上市申请！小核酸龙头lonis ASO疗法3期临床成功

药融圈 · 公众号 · · 2024-06-03 08:48

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5月31日，Ionis Pharmaceuticals报告了在研反义寡核苷酸（ASO）疗法donidalorsen在治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的3期临床试验OASIS-HAE和OASISplus中的积极结果。研究显示，每个月和每两个月给药方案治疗一年后，患者月均HAE发作频率显著且持续减少，持续改善超过90%。从其他预防性治疗转为使用donidalorsen的患者月均HAE发作率从基线进一步降低62%，其中84%的患者表示更倾向于使用donidalorsen。OASIS-HAE研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。 基于这些数据，该公司正在寻求donidalorsen作为HAE潜在治疗方法的监管批准。

HAE 是一种罕见的、可能危及生命的遗传性疾病，患者会反复发作身体各部位的严重肿胀，包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙。Donidalorsen 是一种正在研究的 RNA 靶向预防性药物，旨在减少前胰激肽原 ( PKK ) 的产生，阻断导致 HAE 发作的途径。

Donidalorsen是一种正在研究的寡糖结合反义（ LICA ）药物，旨在靶向前胰激肽原（PKK），PKK在激活与遗传性血管性水肿（HAE）急性发作相关的炎症介质中发挥着重要作用。通过减少PKK的产生， Donidalorsen 可以成为预防HAE发作的有效方法。

在3期临床试验OASIS-HAE中，HAE患者接受了donidalorsen（80毫克）每四周（Q4W）、每八周（Q8W）或安慰剂的皮下注射治疗，持续24周。主要终点是与安慰剂相比，第一周至第25周经研究人员证实的HAE发作次数的时间归一化。治疗期结束后，94% 符合条件的患者进入了3期 OASISplus开放标签扩展研究。