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眼用贝伐珠单抗不敌雷珠单抗，III期研究失败

医药魔方 · 公众号 · · 2024-11-28 08:11

正文

11月27日，Outlook Therapeutics宣布眼用贝伐珠单抗ONS-5010治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的III期NORSE EIGHT研究未达到主要终点。

原研贝伐珠单抗（Avastin）是罗氏开发的一种抗VEGF-A单抗，目前只适用于肿瘤患者。统计显示，约73%的美国视网膜专家超适应症使用贝伐珠单抗（Avastin）作为wAMD的一线治疗。但是，Avastin只有用于静脉注射的包装版本，医疗机构只能将其重新包装才能用于眼科患者。重新包装的过程容易造成制剂污染，并且不同批次的浓度不一致，不同机构的生产标准也不一样。

美国市场上已有5款抗VEGF疗法可用于治疗wAMD等视网膜疾病，但这些疗法定价不低，一针的价格普遍在2000美元左右。重新包装的贝伐珠单抗，一针的价格约为75美元。因此，Outlook公司希望可以推出低价的ONS-5010以惠及广大患者。

NORSE EIGHT研究是一项随机、盲法、阳性药物对照、非劣效性研究（n=400），旨在评估ONS-5010（1.25mg，每4周1次）对比雷珠单抗（0.5mg ）治疗新诊断 w AMD患者的疗效和安全性。研究的主要终点是最佳矫正视力（ BCVA ）从基线到第8 周的平均变化。

数据显示，治疗第8周，在意向性治疗（ ITT）人群中， ONS-5010组和雷珠单抗组的 BCVA 平均值差异不显著（+4.2 vs +6.3个字母，差异为-2.257， 95% CI : - 4. 044, -0.470； P= 0.0863 ），未达到FDA在特殊方案评估（SPA）中预先指定的非劣效性范围下限（-3.5），也未达到P值要求（ P>0. 025 ）。

在该研究中，ONS-5010的总体耐受性良好，总体眼部不良事件发生率与雷珠单抗组相当。两组均未见报告视网膜血管炎病例。

Outlook Therape utics表示，后续将继续随访患者， 计划在2025年1月公布 NORSE EIGHT研究的随访3个月的数据 。最终分析数据揭晓后， Outlook Therape utics 将在 2025年第一季度向FDA递交 ONS-5010的上市申请 。

Outlook Therape utics曾在2022年3月向FDA递交 ONS-5010用于治疗wAMD的上市申请，但该申请在2023年8月被FDA驳回， Outlook Therape utics的股价因此大跌80% 。随后， Outlook Therape utics应FDA要求，额外开展非劣效性III期研究以提供更多数据证明 ONS-5010的疗效。

不过， ONS-5010在美国以外地区的上市之路相对顺利。今年5月， ONS-5010在欧盟以 Lytenava的商品名