关键词：人类表型组计划 新CAR-T疗法 NIPT专利
癌症免疫疗法副作用 科技部 FDA 贝瑞基因 思路迪
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正如1997年左右的互联网、2006年的民营教育、2014年的移动支付，2017年的基因产业再次掀起产业发展浪潮。距离2017年结束还有5周，基因慧为您整理上周基因产业热门资讯。
资本方面肿瘤赛道仍是兵家必争之地，亿级投入持续，贝瑞基因、思路迪先后分别融资8亿元、6.7亿投入肿瘤精准医疗领域。同时消费级基因检测国外市场继续向成熟发展，已发生并购事件整合产业链。
此外癌症免疫治疗也是上周的焦点，一方面科研新突破不断：基因组编辑产生超强杀伤力T细胞助力免疫治疗、CD22分子新CAR-T疗法在复发癌症方面有望突破，助力临床转化和应用，另一方面政策出台指导监管这项突破性技术安全有效服务患者：FDA发布再生医学指导文件最终草案、SITC发布首个癌症免疫疗法副作用管理初步共识。
近日，复旦大学联合中科院上海生命科学研究院、上海交通大学、上海市计量测试技术研究院申请的“国际人类表型组计划（一期）”项目近日被批准获得上海市首批市级科技重大专项资助。在本次市级科技重大专项资助下，复旦大学将联合全市优势资源，系统刻画健康、亚健康、疾病、特殊才能人群的表型特征，实现遗传与发育基础研究与健康管理及医疗应用的接轨，发展个性化健康调控策略和个体化防诊治医疗方案，为精准医学、精准健康和大健康产业的跨越发展提供原创性成果。
（图片来自：复旦大学）
【布三少简评】：2016年5月在复旦大学举办的“谈家桢遗传学国际论坛暨首届国际人类表型组大会”上，大会主席中科院院士、复旦大学副校长金力和“国际代谢组之父”、英国医学科学院院士、帝国理工大学国家表型组学中心主任杰里米·尼科尔森教授，和来自世界各国的科学家们共同发起成立“国际人类表型组研究联盟”。 表型组学是联系基因型和表型的桥梁。目前基因组学数据日益庞大，如何结合临床表型来辅助临床决策，表型组学的规范、数据收集和应用将成为重要的不可或缺的环节。
2、中国工程院2017年院士增选结果公布、比尔·盖茨当选外籍院士
11月27日，中国工程院公布了新当选的67名院士名单。包括医药卫生学部（7人）、农业学部（8人）、机械与运载工程学部（9人）、信息与电子工程学部（8人）、化工、冶金与材料工程学部（9人）、能源与矿业工程学部（7人）等，多位来自企业和基层一线的工程科技专家，以及长期工作在新疆、甘肃等西部边远地区的优秀专家当选。外籍院士增选结果同步产生，本次增选共有18位外籍专家当选为中国工程院外籍院士。在新当选的67名院士中，有许多来自央企的工程科技专家们。
（图片来自：中国工程院）
【亦蚕简评】在医药卫生学部当选的7名院士中，唯一的女院士乔杰，任北京大学第三医院院长，在妇产科及生殖健康遗传诊断做出了突出贡献，在从遗传学、表观遗传学角度对人类早期胚胎发育机制进行了深入的研究，将基础研究成果成功应用于临床上胚胎植入前遗传学诊断
英国加的夫大学的一个研究小组利用CRISPR / Cas9基因组编辑工具产生了具有超强杀伤力的T细胞，其对癌细胞抗原的敏感性是使用常规方法设计的T细胞的敏感性的1000倍， 使T细胞更好的靶向到癌细胞系和患者的白血病细胞。新方法利用基因组编辑技术去除T细胞的内源性抗原受体（TCR），同时用肿瘤细胞特异性抗原受体取代T细胞内源性抗原受体。研究人员希望这种新的方法能够开发更有效的抗癌免疫疗法，并为识别新的癌症靶点提供更多实验技术 。
（图片来自：Meletios Verras/Getty Images）
【亦蚕简评】癌症免疫治疗已经成为一系列癌症最有效和最有希望的新疗法。此次基因编辑改造的癌症特异性T细胞可以帮助免疫治疗疗法更好的靶向和杀伤癌细胞，相信这项科研成果很快就会展开有相关临床试验研究和转化。
近日荷兰生态研究所和曼彻斯特大学研究人员，发现土壤微生物中罕见的细菌有可能提供关于土壤微生物群落的结构和土壤特异性的明显线索。研究人员汇集了数十个细菌序列数据集，代表了来自21个国家的近2000个土壤样本。 采用机器学习分析的方法在独立数据库中分析出了土壤中常见的细菌分类群和罕见细菌分类群，罕见分类群对于构建土壤群落比常见的分类群更重要，而且这些罕见分类群比环境因素更好地预测群落结构。
（图片来自： antpedia）
【亦蚕简评】对序列数据进行元分析一直局限于评估主要分类群的多样性测度或丰度，而对于群落结构中的罕见细菌研究也应受到重视。
近日，斯坦福大学医学院和国家癌症研究所的研究人员发现一种基于CD22分子的CAR-T疗法，新疗法通过基因修饰患者的T细胞来靶向不同的CD22分子。 这种新方法带来了新的突破，因为在目前一些接受CD19靶向CAR-T细胞疗法的患者体内，癌细胞停止在其细胞表面表达CD19分子，造成某些患者对CD19靶向CAR-T细胞疗法无效或者容易复发。在参加一项小型研究的患有治疗性B细胞白血病的儿童和青年人的临床试验中，相当一部分患者对新型抗CD22分子的CAR-T疗法有效，其中21名患者中，有15名曾经复发，或者未能对抗CD19的 CAR T细胞治疗作出反应。
（图片来自： wikipedia）
【亦蚕简评】CAR-T细胞疗法依赖于患者自身的T细胞（一种可以成为强大杀伤机器的免疫细胞），新的CD22靶向的发现有助于进一步弥补目前靶向CD19分子的CAR-T疗法的临床应用，为更多的临床白血病患者带来福音。
6、世界上最大的真菌（蜜环菌属）中的基因组分析和谱系研究
匈牙利的一组研究人员在《Nature Ecology & Evolution》公布了世界上最大的有机体（蜜环菌属）的基因组分析结果及其谱系研究结果，揭示了这种世界上最大的真菌是如何传播和寄生。研究人员利用PacBio的长读长测序技术，生成了四种蜜环菌的单倍体基因组。蜜环菌的基因组在真菌中是相当大的，达到85 Mb，含有近2,6000个基因。同时还将其与22种亲缘关系较近的真菌进行了比较，揭示蜜环菌中显着的基因组扩增，影响了几种致病性相关基因、木质纤维素降解酶以及可能参与根状茎发育的谱系特异性基因。
（图片来自： 百度百科）
【亦蚕简评】随着三代测序技术的发展和优化，其长度长等独特的优势为越来越多基因组学的科研发现奠定了基础。
7、Illumina在英国NIPT专利侵权诉讼获胜
11月21日，英国高等专利法庭对Illumina公司起诉Premaitha Health，The Doctors Laboratory，TDL Genetics和Ariosa Diagnostics公司的NIPT专利侵权案件做出判决，Illumina在此次NIPT专利侵权诉讼中获胜。
（图片来自网络）
【亦蚕简评】：基因检测领域首先是技术驱动，其次是模式驱动。知识产权（IP）在产业化中后期将扮演越来越重要的角色。包括从技术发现到IP申请、IP保护，已有IP的商业转让等。
8、单分子测序公司Base4公司完成500万英镑的私人融资
英国生物技术公司Base4 Innovation今天宣布，通过超额认购的一轮私人融资筹集了500万英镑（660万美元），由Longwell Ventures领投。Base4表示将利用这笔融资扩大已有的团队和实验室空间，以及其单分子DNA测序技术的持续开发和自动化。
（图片来自：Base4）
【亦蚕简评】：Base4核心团队位于英国剑桥，专注于的单分子测序分析技术的创新和开发。单分子测序技术利用微滴系统的关键优势，具有长度长的特点，可以从未经修饰的样品分子中提供高通量、低成本的序列数据。
科技部召开新一代人工智能发展规划暨重大科技项目启动会，标志着新一代人工智能发展规划和重大科技项目进入全面启动实施阶段。 会议宣布首批国家新一代人工智能开放创新平台名单： ①依托百度公司建设自动驾驶国家新一代人工智能开放创新平台， ②依托阿里云公司建设城市大脑国家新一代人工智能开放创新平台， ③依托腾讯公司建设医疗影像国家新一代人工智能开放创新平台， ④依托科大讯飞公司建设智能语音国家新一代人工智能开放创新平台。 会议还宣布成立新一代人工智能发展规划推进办公室；宣布成立新一代人工智能战略咨询委员会。
（图片来自：123rf.com.cn）
【亦蚕简评】：人工智能作为国家重大战略，曾首次作为一个行业而被国务院关注制定人工智能发展规划。这次公布的四大人工智能平台，一是强调了开放创新，二是和各大巨头分别签署不同领域的应用合作。医疗影像方面是腾讯。医疗人工智能的核心是数据，九月腾讯的首家企鹅医院面世，同时我们知道基因大数据行业腾讯投资了碳云智能；除了体量，腾讯的社交网络入口为医疗影像数据端入口提供了较大用户基数。而基因结合影像，将是双向促进，君不见华大和华为这方面已开始行动。
11月16日晚间公告消息，贝瑞基因旗下福建和瑞基因技术有限公司（以下简称“福建和瑞”）与君联资本、博裕投资、启明创投等7家战略投资人签订协议，获得8亿元增资用于肿瘤早诊的研发投入以及其他肿瘤业务的经营性投入。
（图片来自：贝瑞基因）
【亦蚕简评】：FDA批准MSK首个多癌种多基因检测平台,变革性地使肿瘤基因检测从技术走向临床 ,资本重磅投入和政策的支持，基因检测肿瘤赛道或将迎来飞速发展期。
2017年11月20日，帝基生物（DiaCarta）宣布完成最新一轮融资，募集3亿元资金。本轮投资由FFC领投，投资方还包括GHC资金。此次融资募集的资金将用于支持全球市场开拓、重大项目战略合作、新产品开发、FDA及CFDA申报。
（图片：帝基生物创始人及董事长张爱国图片来自：DiaCarta）
【亦蚕简评】：帝基生物是一家全球基因组学个性化诊断公司，成立于2011年，总部位于美国加州，拥有CLIA医学实验室、ISO13485和GMP生产厂房，对于ctDNA的临床检测方面，其首创 QClampTM XNA 分子嵌合技术和纳米技术结合运用于液体活检，在时间、成本及灵敏度方面相对于二代测序技术有所提高。
思路迪（3D Medicines）11月23日正式宣布，公司已于2017年第四季度成功完成6.7亿人民币的新一轮融资。本轮融资由中国国有资本风险投资基金（简称“国风投”）领投，信中利资本集团（简称“信中利”）联合领投以及其它多家基金跟投共同出资完成。本轮融资的领投方国风投是经过国务院授权批准成立、具有政府背景的“国字号”风险投资基金。
（图片来自：思路迪）
【亦蚕简评】：2017年10月中以来，基因产业频传多个亿元级融资消息，总体步入B轮阶段。肿瘤检测赛道仍然是资本追逐的焦点，同时早期的技术转化和项目孵化仍有很大空间，期待在政策和资本的支持下，肿瘤赛道在基因产业的新发展。
Orig3n公司11月12日宣布已经收购了Interleukin Genetics的CLIA认证实验室及其剩余资产，Orig3n将Interleukin公司所有的个性化基因测试将在Orig3n品牌下进行整合，将利用Interleukin公司的Ilustra炎症管理计划及其固有的健康基因检测来满足Orig3n公司在营养需求，体重管理，心脏健康和骨骼健康等健康管理方面的需求。
（图片来自：orig3n）
【亦蚕简评】：消费级基因检测国外市场较国内市场成熟，拥有更多的基因检测企业和多类型的消费级基因检测产品，同时企业间的优胜劣汰和并购事件已经开始，这将进一步促进产业的向上发展。
11月22日，首个癌症免疫治疗免疫检查点抑制剂相关副作用的认定和临床管理共识由癌症免疫治疗协会（SITC）发布在“免疫治疗癌症杂志”上，此次共识主要针对免疫检查点抑制剂引起的不良反应的鉴定和临床管理，是确保癌症患者在接受免疫治疗时获得最高质量护理的关键一步。
（图片来自：SITC）
【亦蚕简评】11月15日FDA发布再生医学指导文件最终草案，阐明了对新型细胞疗法的管理政策，政策的指导和辅助将进一步辅助免疫治疗更好的服务于临床，同时可以看出癌症免疫治疗相关技术也已进入临床转化的关键阶段。
15、科技部批准组建北京分子科学等6个国家研究中心
11月21日，科技部发布国科发基〔2017〕358号文件。科技部会同有关部门启动国家研究中心组建工作。根据专家论证意见，经研究，决定批准组建北京分子科学等6个国家研究中心分别是：北京分子科学国家研究中心、武汉光电国家研究中心、北京凝聚态物理国家研究中心、北京信息科学与技术国家研究中心、沈阳材料科学国家研究中心、合肥微尺度物质科学国家研究中心。
（图片来自：科技部）
【亦蚕简评】国家研究中心是适应大科学时代基础研究特点的学科交叉型国家科技创新基地，是国家科技创新体系的重要组成部分。6个国家研究中心获批，体现出国家正在加强基础研究和创新能力建设。
国务院批复国家卫生计生委《关于申请设立“中国医师节”的请示》。同意自2018年起，将每年8月19日设立为“中国医师节”。具体工作由国家卫生计生委与有关部门组织实施 。
（图片来自：国务院网站）
【亦蚕简评】目前医疗资源短缺的大环境下，“中国医师节”的设立，体现国务院对奋斗在一线与疾病苦战的数百万医师的重视和关怀。
近日FDA发布了两项最终指南和两项指导性意见，阐明了对新型细胞疗法和其他再生医学产品的综合性政策框架。两项最终指南，制造商必须使用的基于风险的标准，来确定产品是否受到FDA的上市前审查。而两份指南草案则为加速获得创新且安全有效的再生疗法提供了科学过程 。
（图片来自：FDA）
【亦蚕简评】2017年对于新型细胞疗法走向临床突破性的时间：FDA首次Kymriah、Yescarta两款CAR-T疗法的审批通过应用于临床，同时随着再生医学这种突破和创新性技术的不断发展并向临床转化过程中，政策的指导和规范化可以缩短其临床转化周期，从而安全有效的服务于患者。
18、罕见皮肤癌创新疗法获 FDA 突破性疗法认定
11月20日，FDA 授予PellePharm 公司的局部疗法 patidegib孤儿药资格并通过了突破性疗法认定。该疗法被用于治疗基底细胞癌痣综合征 ( BCCNS) 患者中反复出现的基底细胞癌 (basal cell carcinomas, BCCs) 。
（图片来自：FDA）
【亦蚕简评】BCCNS又称为戈林综合征(Gorlin Syndrome)是一种罕见的遗传病，由患者的肿瘤抑制基因 PTCH1 上出现基因突变导致。
编者：亦蚕 | 校对：Cindy | 审核：尘灰
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