2023年12月,Tome Biosciences
出道即巅峰。
该公司以
不需要双链断裂即可实现DNA定点编辑的创新CRISPR基因编辑技术和两位创始人曾为张锋教授学生的名头,顺利完成了2.13亿美元融资(
A轮+B轮
),一时风头无两。
在8个月后的现在,Tome公司烧完了2个多亿美元,找不到C轮融资的参与者,只能遗憾地向业内预告死亡。
最近,Tome公司的发言人在一封邮件中,写道:“尽管我们在科学上取得了显著的进步,但是投资者对基因编辑领域的态度发生了巨大的变化,尤其对于临床前的公司而言。因此,公司正在降低产能,保持核心专业知识。我们正在与多方进行对话,以探索战略选择。”
根据报道,Tome公司即将全面停止运营,将在11月1日前寻找买家;以及将在11月的前两周解雇几乎所有的员工。
根据公开资料查询,Tome公司有两笔较大的支出——收购DNA公司Replace Therapeutics、和Genevant Sciences达成合作开发协议。
2024年1月2月,Tome公司宣布了今年业内第一个收购案。Tome公司以6500万美元的预付款收购Replace Therapeutics,该交易总价值高达1.85亿美元。
Replace Therapeutics由Shakked Halperin博士创立,正在开发一种“ligase-mediated PGI (L-PGI,由连接酶介导的可编程基因组整合)技术,该L-PGI技术
能够将CRISPR/Cas9的位点特异性与写入酶DNA连接酶相结合,以精确实现编辑小的DNA序列(10到100个碱基对)
,与Tome公司的独创的基因编辑技术能够形成很好的互补。
2024年1月16日, Tome公司与Genevant Sciences达成合作协议,结合Tome公司的PGI平台和Genevant公司专有的脂质纳米颗粒(LNP)技术,以开发一种罕见单基因肝病,具体病名未公开。根据协议条款,此次交易总价值达1.143亿美元。
总之, Tome公司钱还未捂热,就花出去大半。回头一看,自身管线没钱推进临床了。
根据查询,Tome公司最领先的管线是苯丙酮尿症(
PKU
)基因治疗项目、以及一款肾脏自身免疫性疾病细胞治疗项目(CD19/BCMA CAR-iNK);两者均处于临床前阶段。
5月,Tome公司于ASGCT 2024年会上披露了这两个项目的临床前数据。
PKU项目:
在体外原代人肝细胞、小鼠和非人灵长类动物模型内,
证明了I-PGI(整合酶介导的PGI)技术能够实现跨多位点的转基因高效整合和功能基因表达。在所有情况下,实现了U对PKU的潜在治疗性编辑。
肾脏
自身免疫性疾病项目
:I-PGI技术将12000个碱基对有效的整合到iPSC中,并在分化的iNK中显示出增强自身免疫细胞治疗有效性和便利性的功能基因表达,以实现重新给药和逆转治疗。临床前数据显示,小鼠体内的CD19被杀伤,以及狼疮患者血液样本中B细胞被杀伤。
Tome公司的可编程基因组整合 (PGI)平台,能够自定义将基因序列精准定点插入,不依赖于DNA双链断裂(DSB)的方式实现DNA序列插入,支持大小为1-10000+碱基对的DNA序列插入,还能够同时放置多个序列。
Tome公司开发了两种PGI 技术,分别是整合酶介导PGI(I-PGI)和整合酶介导的PGI(I-PGI)。
值得注意的是,Tome公司的I-PGI技术于今年4月获得美国专利和商标局颁发的专利授权。
8个月前,Tome公司仿佛一颗冉冉升起的基因编辑明星。
1.https://endpts.com/gene-editing-startup-tome-biosciences-to-lay-off-almost-all-workers/
2.https://tome.bio/science/#pgi1
3.https://tome.bio/news/tome-biosciences-acquires-replace-therapeutics/
4.https://tome.bio/news/tome-biosciences-presented-data-on-its-programmable-genomic-integration-technologies-at-asgct/