全球新药资讯速递：诺诚健华拟在港股IPO； FDA批准首款精神分裂症皮肤给药疗法

礼来聚乙二醇化白介素10pegilodecakin胰腺癌三期临床未达首要研究终点

公司

Lilly对Ⅲ期临床结果进行更新首要研究终点OS改善未能达成，pegilodecakin联用方案3/4级不良事件发生率相比提升≥5%。

药物机理

pegilodecakin是聚乙二醇化的IL-10，是一种免疫疗法，在抗炎的同时可以激活患者体内的肿瘤反应性细胞毒性CD8 + T细胞介导这种免疫肿瘤药物清除肿瘤的作用，加强T细胞对癌细胞浸润和破坏。

入组标准与实验设计

全球多中心随机3期临床研究，旨在转移性胰腺癌患者中比较AM0010联合FOLFOX与单药FOLFOX的疗效和安全性。主要终点是总生存期，关键次要终点是无进展生存期和客观缓解率。

结果

pegilodecakin联合疗法并未达到改善总生存期的主要终点；且与FOLFOX单药治疗组相比，联合治疗组最常见的3/4级不良事件发生率更高（差异大于5％），包括中性粒细胞减少、血小板减少、疲劳和贫血。

公司

诺华公司宣布，抗IgE人源化单克隆抗体ligelizumab（QGE031）在治疗H1-抗组胺药控制不佳的慢性自发性荨麻疹患者的2b期试验中，与Xolair相比，显示出更好的疗效，使更多患者疾病症状得到完全缓解。

药物机理

Ligelizumab是一种作用于IgE（免疫球蛋白E）抗体的单克隆抗体，现处于治疗H1-抗组胺药控制不佳的CSU患者的临床开发阶段。

入组标准与实验设计

随机、双盲、含活性对照的2b期临床试验中，382名H1-抗组胺药物控制不佳的CSU患者随机接受三种不同剂量的ligelizumab或Xolair的治疗。

结果

中期数据显示在治疗的第12周，接受ligelizumab治疗的患者中分别有30%（剂量为24 mg）、44%（剂量为72 mg）和40%（剂量为240 mg）患者的疾病症状得到了完全缓解。而在Xolair治疗组中，这一数值为26%。

公司

久光制药旗下的Noven Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准其透皮给药系统Secuado上市，用于治疗精神分裂症成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治疗精神分裂症患者的透皮贴剂（transdermal patch）疗法。

药物机理

Secuado是非典型抗精神病药物asenapine的透皮皮贴剂疗法。Noven公司开发的透皮给药系统（TDDS）可以在给药的24小时内维持血液中的药物浓度。

入组标准与实验设计

双盲，含安慰剂对照组的3期临床研究。该试验在为期6周的治疗期内，对616名精神分裂症成人患者进行了有效性和安全性评估。

结果

与安慰剂组相比，Secuado在第6周的阳性和阴性症状量表总分较基线时得到显著改善，达到了试验的主要终点。患者的疾病严重程度-临床总体印象量表的评估也达到了统计学意义的改善，即该试验的关键性次要终点。Secuado的安全性与asenapine舌下片剂的已知安全性一致。

公司

勃林格殷格翰公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib）突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。

药物机理

Ofev是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时阻断3种生长因子受体，包括血管内皮、血小板源性、成纤维细胞生长因子受体，有效抑制纤维化过程中的信号通路。

入组标准与实验设计

随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床试验，该试验旨在评估Ofev在治疗进行性纤维化间质性肺病患者中的安全性、耐受性和疗效。

结果

在第52周，通过患者用力肺活量（FVC）的评估，Ofev的治疗使患者的肺功能下降幅度减少了57%，达到试验的主要终点。此外，值得一提的是，Ofev在试验中延缓了多种进行性纤维化间质性肺病患者的疾病进展速度。

公司

Incyte公司公布了其JAK抑制剂Jakafi在关键性3期试验REACH2中获得的积极结果。REACH2评估了Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病的疗效。

药物机理

Ruxolitinib是一种口服JAK1/JAK2抑制剂。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放，减轻GVHD的病理进程，还可以抑制供体T细胞的激活，减轻免疫反应。

入组标准与实验设计

在评估ruxolitinib治疗类固醇难治性aGVHD的有效性和安全性，主要终点是第28天时对总体缓解率（ORR）的改善；次要终点包括第14天和56天的ORR，缓解持续时间，总生存率（OS）和无事件生存率。

结果

试验达到了其主要终点。具体的试验结果将在未来的医学大会上公布。REACH2的试验结果将用于在美国之外的全球监管申请。

公司

罗氏旗下基因泰克公司宣布，FDA批准了其抗流感新药Xofluza（baloxavir marboxil）的扩大适应症申请。Xofluza将用于治疗12岁及以上流感并发症高风险人群。

药物机理

Xofluza能够对奥司他韦产生抗性的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）起作用，通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶，来起到抑制病毒复制的作用。

入组标准与实验设计

旨在评估与奥司他韦或安慰剂相比，Xofluza治疗12岁以上流感并发症高风险患者的有效性和安全性。

结果

在流感并发症高风险患者中，Xofluza显著延缓了流感症状出现的中位时间，与奥司他韦相比，Xofluza对流感症状的持续时间具有类似的疗效；对于B型病毒，与安慰剂相比，Xofluza能在更短的时间内改善流感症状。

Xofluza的作用机理

数据来源：Shionogi

公司

优时比（UCB）公司宣布，其靶向IL-17A和IL-17F的双重抑制剂bimekizumab，在治疗中重度慢性斑块型银屑病成人患者的3期临床试验中，表现出的疗效显著优于另一款已上市的生物制剂和安慰剂，达到试验的所有主要终点和次要终点。

药物机理

bimekizumab是一款能够强力并且特异性中和IL-17A和IL-17F的全人源化单克隆抗体，可同时靶向与多种炎症反应相关的IL-17A和IL-17F信号通路，同时抑制这两种细胞因子的作用能更好地发挥抗炎症的效果。

入组标准与实验设计

随机双盲含安慰剂和活性对照组的3期临床研究，旨在比较bimekizumab与另一款已上市的IL-12/IL-23抑制剂ustekinumab相比，在治疗中重度斑块型银屑病患者中的疗效和安全性。

结果

达到试验的主要终点，在治疗16周后，接受bimekizumab治疗的患者组中银屑病面积和严重指数评分下降超过90%，且皮肤症状完全或接近清除的患者比例显著高于活性对照组。