北京市人大代表胡晓霞：罕见病患者有了更大获益

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胡晓霞2003年进入医疗行业，一路见证了罕见病患者、家属和群体找药治病的酸甜苦辣，也积累下丰富行业经验。多年来，她有一个心愿：希望北京落地罕见病药品保障的“基地”，让国外获批、未在国内注册上市的药品能到达患者手中。

“很多患者为了找药买药，煞费苦心。”更有患者委托境外代购购买，使用货源来源不明、供应不稳定以及药品运输仓储条件不规范的药品。“如果能在北京解决罕见病‘确诊难、用药更难’，多好！”

时光回到2021年。当时，天竺综合保税区拉开“两区”建设“2.0版”，想在制度机制上探索创新。相关部门找到上药科园贸易、中国罕见病联盟等机构调研意见，胡晓霞果断提出利用北京优势医疗资源，借鉴境外药品保障经验，在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区。

当时，此建议获得市区两级“两区”建设专班的认可。但谁都明白，从无到有必然要面临制度突破、机制建立、流程跑通等许多困难。市区两级相关部门开始着手评估可能性；胡晓霞也不断走访医院、高校、相关部门等，积极参与由市药监局、市商务局、北京海关、天竺综保区管委会联合开展的关于罕见病课题研究。

2023年北京两会，经过前期广泛调研，胡晓霞提交了建议——在北京天竺综合保税区建立罕见病保障先行区。而后，她多次接受采访，“逮着机会就发声，真心期盼在北京能有一个‘端口’，解决‘境外有药境内无药’，实现‘从人等药到药等人’。”

功夫不负有心人。在北京市区两级政府部门持续努力，胡晓霞和相关人士的持续奔走下，心愿成真。2023年11月，国务院发布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复，明确提及“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区……”

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