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超12亿美元！赛诺菲押注CRISPR疗法，再次牵手诺奖得主公司

医药魔方Pro · 公众号 · · 2023-07-20 21:00

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近日，Scribe Therapeutics宣布与赛诺菲扩大合作，释放CRISPR改变人类健康的潜力。据协议，赛诺菲获得使用Scribe的CRISPR X-Editing（XE）基因组编辑技术开发包括治疗镰状细胞病在内的体内疗法。该协议是在两家公司现有的合作基础上达成的，此前两家公司就治疗癌症的体外编辑自然杀伤（NK）细胞疗法达成合作。

根据协议条款，Scribe将获得4000万美元的预付款，并有资格在达成某些开发和销售里程碑后获得超过12亿美元的潜在收益。Scribe还将有资格获得任何产品未来净销售额高个位数到低两位数不等的分层版税。

Scribe由来自加州大学伯克利分校的CRISPR领导者创立，诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）为共同创始人，他们在CRISPR和蛋白质工程方面拥有无与伦比的专业知识并取得了非凡成就。

此次体内疗法的合作将结合Scribe的精确工程CRISPR XE技术和赛诺菲在非病毒递送方面的技术，直接靶向镰状细胞病的初始靶标。Scribe专有的CRISPR by Design™方法可将细菌免疫系统转化为治疗相关基因组编辑技术。通过将Scribe的新技术与赛诺菲在全球范围内开发和生产药物的成熟专业知识相结合，两家公司将寻求推进潜在的突破性基因组药物，用于镰状细胞和其他疾病的体内治疗。

通过直接在体内编辑基因，Scribe的体内基因组编辑工具与现有的治疗方案和后期在研的疗法相比，拥有几个关键的优势。这种创新的体内基因组编辑疗法有可能简化镰状细胞病的治疗过程，最大限度地减少在研的体外自体治疗药物相关的并发症，如摸索治疗方案的毒性问题和漫长而复杂的细胞制造过程。重要的是，体内基因组编辑还有望降低治疗所需的成本和时间，从而改善患者获得治疗的机会。

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