专栏名称: 同写意

一个以新药创制为核心，汇集国内一流研发精英的大型交流与价值分享平台。“同筑技术人生路，写意中国新药魂”是同写意的初衷与愿景。秉承汇集“一线、一流”，讲求“实用、实在、时效”的原则。

范式革命，美济医药口服紫杉醇来了

同写意 · 公众号 · · 2025-02-24 17:59

正文

本次大会由 金力院士 领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。 欢迎报名！

救命药物与治疗方式间的巨大鸿沟，让给药方式倒逼着创新。

紫杉醇作为抗癌药物中的“黄金标准”，自1992年获批以来已挽救数百万生命，但其传统静脉注射方式带来的毒副作用和治疗痛苦以及医护成本，正在催生医学界对给药方式的革命性突破。

作为应用最为广泛的化疗药物之一，紫杉醇市场需求巨大。目前国内该药物的上市剂型均为注射剂，需经配制后在医院经静脉滴注给药，患者需频繁返院，且会有注射部位不良反应，此外高剂量系统给药引起的周边神经毒性和中性粒子细胞减少影响了紫杉醇的治疗效果。因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。

美济生物医药（广州）有限公司（以下简称“美济医药”）今日宣布， 其自主研发的新型口服紫杉醇软胶囊MJC-001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）许可，即将在中美启动多中心I期临床试验。

此次FDA的批准标志着MJC-001正式进入全球临床开发阶段，有望为肿瘤患者提供更高效、便捷的治疗选择。

注射时代的困境

紫杉醇的分子结构犹如一把精密的生物锁匙，能精准干扰微管蛋白的动态平衡，将癌细胞封锁在分裂中期。这种源自太平洋紫杉树皮的天然产物，对乳腺癌、卵巢癌、非小细胞肺癌等实体瘤展现出卓越疗效，全球年处方量突破2000万剂。

但隐藏在疗效光环下的，是聚氧乙烯蓖麻油（Cremophor EL）增溶剂带来的致命威胁。这种油性增溶剂形成的纳米胶束虽然解决了紫杉醇水溶性问题，却成为过敏反应的罪魁祸首。

临床数据显示，超过40%患者首次输注时出现严重过敏反应，致死性超敏反应发生率高达0.03%。更为隐蔽的神经毒性如影随形，30%患者出现手足麻木，10%发展为永久性感觉神经病变。当患者每周忍受3小时静脉输注时，他们的生活质量正被缓慢侵蚀。

医疗系统的负担同样触目惊心。美国肿瘤中心每年为处理紫杉醇输注相关并发症支出超过8亿美元，中国三甲医院化疗科30%的床位被输注反应患者占据。在发展中国家，冷链运输和专业护理的缺失，更让无数患者被迫放弃治疗。

口服紫杉醇的技术革命

突破始于对紫杉醇分子本质的重新认知。研究者发现，紫杉醇在胃肠道并非完全无法吸收，而是受限于P-糖蛋白外排泵和细胞色素P450代谢酶的“双重封锁”。这种生物学屏障使得传统口服制剂的生物利用度不足5%，但纳米技术的介入正在改写游戏规则。

MJC-001基于美济医药全球领先的自乳化脂质体纳米（SELNP）递送平台开发，成功攻克了传统紫杉醇药物口服生物利用度低、细胞递送效率差及毒副作用显著等难题。

临床前数据显示出优秀的靶向性和治疗性潜力。单次口服后2小时，肿瘤组织药物浓度显著高于静脉注射剂型（Taxol及Abraxane），且持续维持高浓度至48小时。

在胃癌 (NCI-N87) 、非小细胞肺癌 (NCI-H358) 等模型中，肿瘤抑制率（TGI）和体积缩小（T/C）均优于白蛋白紫杉醇（Abraxane和Taxol）。

MJC-001在临床前研究中也展示了对包括肝癌在内的新肿瘤适应症的优异治疗效果（Lenvatinib和Sorafenib）。此外，急毒与长毒等安全评估试验结果证实，MJ-C001具有较高的最大耐受剂量（MTD），且未出现严重血液学或器官毒性，口服紫杉醇软胶囊产品的安全性通过FDA严格审查。

根据规划，MJC-001将在中国和美国开展针对晚期实体瘤患者的I期临床试验，重点评估其安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效，并同步推进中国/美国临床II期研究。公司计划通过FDA的加速审批通道（如突破性疗法认定）