425万美元！全球最贵药物换人

日前，Orchard Therapeutics的自体造血干细胞基因治疗Lenmeldy获得美国FDA批准上市，用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。

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今日，Orchard公布了Lenmeldy在美国的售价——品牌药批发采购成本（WAC）为425万美元。

这个价格一跃超过了CSL和UniQure的血友病药物Hemgenix（350万美元）和Sarepta的DMD基因治疗Elevidys（320万美元），突破到了400万美元的阶层。

Lenmeldy在美国的价格也远高于Libmeldy在英国的公开价格287.5万美元。

根据报道，独立的非营利组织临床和经济审查研究所（ICER）对Lenmeldy评估后，给出的成本效益门槛在230万-390万美元。

然而，Lenmeldy最终425万美元的定价要更高于这个区间。

对于这个价格，将如何说服保险公司？

Orchard对此的解释是：

1）Lenmeldy的WAC是根据ICER的评估确定的，Lenmeldy的健康福利价格基准 （HBPB）高达394万美元；

2）Lenmeldy最早接受治疗的患者具有超过12年的随访，这是在美国所有商业化基因治疗产品中最长随访记录。

目前，Orchard公司正在与商业和政府付款人进行合作，提供基于结果和价值的协议，只在与付款人分担风险，以确保患者能够及时获得治疗。

不过，Orchard公司对于Lenmeldy的定价，也借鉴了Strimvelis和Libmeldy在欧洲的发展。

Strimvelis是Orchard公司更早推出的商业化基因治疗，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。但是后续的市场推广中，Orchard公司发现，患者人群少，59.4万欧元的Strimvelis难以实现盈利，尽管Strimvelis的疗效积极， Orchard公司还是选择放弃了 Strimvelis。

至于Libmeldy，根据Orchard公司发布的2023年第三季度业绩报告，Libmeldy在2023年前九个月的收入为1270万美元——说不上销售惨淡，差强人意罢了。

为了摆脱难以盈利的困境，Orchard公司选择在美国定高价，“ 少销 厚利”也不失为一种解决方法。

Lenmeldy作为一种个性化的罕见病基因治疗，昂贵的价格是销售的最大的阻力，如果不想重蹈蓝鸟生物的覆辙（ 延伸阅读： 产品上市救不了命 ），Orchard公司势必要做出除了保险以外的更多努力。

5个治疗站点

基因治疗的给药和管理，需要专业的治疗中心。

Orchard报告正在全美建立5个治疗中心 用于管理Lenmeldy ，分别是明尼苏达州M Health Fairview共济会儿童医院、亚特兰大儿童保健中心、费城儿童医院、德克萨斯儿童医院和加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院 ，以最大限度地减少患者及其家人的就医负担。

目前位于明尼苏达州的治疗站点已经处于最后的资格认证阶段，并且已经在同情使用的基础上，治疗了几位符合治疗标准的患儿；其他四个站点还在资格认证过程中。

新生儿筛查扩大工作

MLD是一种罕见的代谢系统遗传性疾病， 由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突变引起，ARSA缺乏会导致硫酸盐在脑和身体其他区域堆积，从而导致疾病的发生。 根据现有文献估计，大约每10万 例 新生儿 中约有1例 MLD 发生 。 早期发现和诊断 能 够确保患儿能够得到 最佳护理 。

为此，Orchard公司支持扩大新生儿筛查（NBS）的努力。目前，美国、欧洲和中东地区正在开展十项针对MLD的前瞻性NBS研究，迄今为止已筛查了约 275000名新生儿。这些数据为支持美国和世界各地普遍筛查MLD的应用提供了关键证据。

定制化服务

Orchard公司的患者支持项目Orchard Assist将在整个治疗过程中为符合条件的患者及其家属提供个性化支持。同时丰富的病例管理经历，将为患者和家属提供私人和公共保险。

基因治疗是全球所有药物类型中最贵的类别，没有之一。

这一两年来，基因治疗的单价最高从200万美元阶段，升到300万美元，再攀升到400万美元。

昂贵的价格是限制基因治疗扩大可及性的最大阻碍，但是降低价格又会导致研发药企无利支撑。目前来说，这还是一个比较难以解决的问题。