FDA批准了罕见的儿童衰老性疾病首款新药上市

药物简讯 · 公众号 · 药品 · 2020-11-24 17:16

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当极少的遗传病导致您的孩子迅速衰老时，每位父母都希望与他们一起度过几年的机会。

2020年11月23日，Eiger BioPharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其用于Hutchinson-Gilford早衰综合症和加工缺陷型Progeroid Laminopathies（早熟型椎病）的药物。两种遗传疾病是分开的和截然不同的，但是都导致过早的快速衰老，从而大大降低了受影响儿童的寿命。

早衰和PL患儿经历了生长衰竭，并受到通常影响老年人的问题的困扰-体内脂肪和头发的流失，皮肤明显老化，关节僵硬，髋关节脱位，动脉粥样硬化，心血管疾病和中风。早衰儿的平均寿命仅为14.5岁。估计全世界有350-400名儿童与早衰症一起生活。

lonafarnib结构式

Zokinvy是Eiger最近批准的针对这些破坏性疾病的治疗方法，适用于12个月及以上的患者。口服药物通过防止缺陷的早老蛋白或早老蛋白样蛋白的积累而起作用。在两项开放标签的临床试验中，将62名接受治疗的儿童与另一项自然史研究中未治疗的配对患者进行了比较。Zokinvy被证明可以通过最长的11年随访时间，将早衰症患者的寿命平均延长2.5年。许多患者使用该药物已超过10年。

Eiger总裁兼首席执行官David Cory说 ：“ FDA对Zokinvy的批准是Eiger BioPharmaceuticals与PRF之间的开拓性合作的结果，该合作旨在为患有这种毁灭性疾病的儿童，年轻人和家庭带来首批批准的疗法。” “我们非常自豪， Eiger 的首个药物批准使患有极少见的，最终致命的小儿疾病的患者获得生存利益。我们非常感谢所有患有这种疾病的儿童，年轻人和他们的家人通过参与Zokinvy临床试验使这成为可能。”

FDA还向Eiger颁发了《罕见儿科疾病优先审查凭证》。该计划旨在帮助公司在6个月的时间内（而非标准10）加快FDA对候选药物的审查。Eiger现在将其优惠券以9500万美元的价格出售给一个未公开的买家。根据两家公司共享的《合作与供应协议》，它将与Progeria研究基金会平均分配利润。

根据Progeria研究基金会的说法，Zokinvy的即时批准现在使Progeria成为经过FDA批准的治疗的不到10％的罕见病之一。

“今天，PRF的一项重要任务已经实现，这是有史以来第一次批准的对这些漂亮孩子的治疗，” Progeria研究基金会主席兼执行董事Audrey Gordon说 。“早衰症现在是经过FDA批准的治疗方法的少数罕见疾病之一。这次重大事件就在这里，这在很大程度上要归功于PRF的关键合作伙伴关系，其中包括来自波士顿儿童医院， Hasbro Children’s Hospital ，布里格姆妇女医院，布朗大学，波士顿大学和国立卫生研究院的Progeria专家研究团队。向PRF支持的临床试验免费提供lonafarnib的制药合作伙伴也至关重要，包括Schering-Plough, Merck和Eiger。

关于 Eiger

Eiger是一家商业阶段的生物制药公司，致力于针对严重的罕见病和超罕见疾病的高水平医疗需求，开发出一流的，表征良好的药物，并将其商业化。

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