FDA专家会：支持BCMA CAR-T二线治疗

本周五，美国FDA如约召开了针对已上市两款BCMA CAR-T药物上市补充申请的专家顾问会。

延伸阅读： FDA专家会前瞻：BCMA-CAR-T面临审判

本次咨询会议上，大多数外部专家一致认为， Carvykti和Abecma二线治疗的益处明显大于风险。

值得注意的是，Carvykti以11:0的投票结果支持有利的风险-获益评估；而 Abecm a则为8:3。

根据报道， CARTITUDE-4的结果显示 ，治疗组 总生存存在 “早期损害 ”，并且在 Kapan-Meier曲线中显示出早期死亡率的增加，但是 FDA肿瘤药物 咨询委员会 （ ODAC ）以11： 0投票结果 一致认为， Carvykti的 风险 没有超过治疗的益处 —— 特别是 CARTITUDE-4 试验中记录的 无进展生存期(PFS )的改善。

FDA肿瘤药物 咨询委员会 建议Carvykti用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过 一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂 和一种免疫调节剂）且对来那度胺耐药。

Carvykti是由传奇生物原研，后与强生签订全球独家许可和合作协议的BCMA靶向CAR-T细胞治疗。 Carvykti最早于2022年2月获得美国FDA批准上市，用于治疗既往接受过4种或以上治疗的复发或难治性多 发骨髓瘤（MM）患者。 此外，Carvykti在 欧盟 、日本也均 获得批准。

由CARTITUDE-4研究支持的补充生物制品许可申请 (sBLA) 目前正在接受FDA审查，该申请的处方药用户付费法案 (PDUFA) 的目标日期为2024年4月5日。

尽管ODAC的建议不具备约束性，但是FDA通常会遵循该建议。

而对于BMS/2seventy bio的Abecma，FDA肿瘤药物咨询委员会以8:3的投票结果支持风险-获益评估。

尽管Abecma的KarMMA-3试验也显示了PFS的改善，但是早期死亡率的问题还是令人担忧。

基于Abecma的KarMMA-3试验数据，FDA的简报文件指出，治疗组的早期死亡率更高，亚组分析没有充分表征异质性患者群体。

基于该投票结果，BMA对Abecma的标签扩展持积极态度。 Abecma前线治疗 曾经于 2023年11月 被推迟的决定，可能会迎来新的结局。

延伸阅读： BCMA CAR-T前线治疗审批推迟

在本次专家会议结束后，将进一步推动BMCA CAR-T前线治疗。

大多数专家均看好BMCA CAR-T前线治疗的益处，能够帮助患者获得更好的治疗结果。