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Geron大涨80%:端粒酶抑制剂Imetelstat活FDA专家委员会支持批准

Armstrong生物药资讯  · 公众号  ·  · 2024-03-15 19:43

正文

▎Armstrong

2024年3月14日,Geron Corporation宣布FDA专家委员会(ODAC)以12:2的投票结果,认可Imetelstat在TD LR-MDS三期临床中的数据表明获益大于风险。

受此消息影响,Geron股价盘前大涨80%,市值达到17亿美元。

Imetelstat的PDUFA日期为6月16日,此次ODAC的投票结果表明大概率会获得批准,在可及市场TD LR-MDS的商业机会超过35亿美元。

Imetelstat为一款端粒酶抑制剂,除TD LR-MDS外还在探索多个血液瘤适应症。

Imetelstat为同类首创的端粒酶抑制剂。

对于LR-MDS来说,一线疗法主要是Luspatercept(罗特西普,红细胞成熟剂)和促红素(ESA),但后线治疗缺乏有效选择。

Imetelstat在三期临床中表现出很好的疗效与安全性。

对于输血时间不同的患者亚组,Imetelstat治疗响应率如下。

Imetelstat治疗患者血红蛋白显著升高,输血次数明显减少。

3-4级副作用数据如下。

总结

Imetelstat若顺利获批,将成为首款凭借抑制端粒酶活性达到杀死血液瘤细胞的新机制药物,也让端粒这一诺奖发现完成药物转化研究的闭环。

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