《自然》杂志不久前刊登了美国科学家首次对人类胚胎进行基因编辑的研究论文,引起全世界广泛关注。但近日,由一些著名干细胞科学家和遗传学家组成的科学团队在预印本网站bioRxiv上发表文章,对该研究提出了质疑,认为变异基因可能并没有真正得到修复。
美国俄勒冈健康与科学大学生物学家舒克拉特·米塔利波夫当时在论文中称,他们团队利用CRISPR-Cas9技术,成功修正了实验室人类胚胎中与遗传性心脏病“肥厚性心肌病(HCM)”有关的基因变异,并证明CRISPR编辑人类生殖细胞安全高效。但与之前同类研究完全不同的是,在这次实验中,男性生殖细胞携带的HCM变异基因不是被研究人员插入的健康基因取代,而是用与之结合的卵细胞中健康HCM基因作为模板进行修复的。
此次撰写质疑文章的共有6位科学家,包括哥伦比亚大干细胞生物学家迪特·艾格里、纪念斯隆—凯瑟琳癌症中心发育生物学家玛利亚·杰森,以及哈佛大学医学院遗传学家乔治·丘奇等。他们认为,男性生殖细胞中的基因变异能够被卵细胞内的相同基因修复,现有生物学机制无法对此给出合理解释,米塔利波夫团队很有可能没有真正修复HCM基因变异。而且,这些不确定性将会让人们对基因编辑胚胎技术的安全性更加担忧。
质疑文章已经提交给《自然》杂志编辑部,进行同行审议。除这6位科学家外,其他科学家也向媒体提出过质疑,认为精卵结合时两种细胞的基因组相距较远,CRISPR工具不可能以卵细胞为基因模板,对男性生殖细胞的变异基因进行修复。
米塔利波夫针对此事发表了一份声明,坚持称自己实验结果正确,并表示将在数周内发表经过同行审议的反驳文章,对质疑点一一进行回应。他还说:“我们的研究结论完全基于对数百个人类胚胎的精心实验。希望其他同行开展类似实验,验证我们的结果。”
Cell:细胞治疗领域观察者
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