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UniQure公司的创新基因疗法即将走到尽头，该疗法的黯淡落幕为盯住超级罕见病治疗领域的其他制药公司提供了教训。
经过数年努力后，西方国家首款获批的基因药物Glybera成功获得了商业销售的机会，但如今，UniQure公司宣布要放弃这种超级昂贵的疗法。UniQure公司表示，今年10月销售授权到期时，公司将不再请求欧洲当局延长Glybera的销售期限。这款基因疗法定价高达100多万美元。
问题出在哪儿?缺乏需求。
UniQure公司首席执行官马修·卡普斯塔(Matthew Kapusta)在一次新闻发布会上透露，自从2012年在欧洲获批以来，该药的用途极其有限。更糟糕的是，UniQure公司预计，未来几年这款药物的需求仍然疲软。
此外，根据Glybera最初获批时的条款，公司要想延期销售的话，就必须支付一些现金。根据要求，这家生物技术公司要为病人建立长期监护登记表，还要完成一项售后调研，设置新的风险管理程序，又要接受监管机构一年一度的重新评估。
此外，要求这家公司维护制药基础设施，并保持与监管方的沟通……这一切都是为了一款卖不动的天价药物!
去年5月，《麻省理工学院技术评论》杂志报道称，Glybera用于极其罕见的遗传疾病——家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症，自从2012年获批以来，只有一个病人接受过该药的治疗。为了获得医保报销，那位病人的医生不得不提交厚厚的一沓文字资料，并亲自给一家德国保险公司的CEO打电话。
事实上，Glybera的治疗效果十分显著：自从那位病人接受治疗以来，她再也没有去过医院，而在使用Glybera之前，她住院治疗过几十次。
Glybera撤市也为研发超级罕见疾病治疗方案的其他制药公司提供了教训。尽管这些制药公司有能力使那些很少有选择或别无选择的病人大大受益，但是此类药物的定价必须要控制在能够担负起的范围内。
去年，葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的基因疗法Strimvelis在欧洲获批，用于治疗重症联合免疫缺陷症，这款药物比Glybera便宜得多，定价为66.5万美元，且GSK拿出了一笔无效退款保证金。超级昂贵的药物为医疗预算造成了压力，对于此类药物，退款保证金制度是一种潜在的支付方式。
卡普斯塔表示，Glybera的业务结束后，UniQure公司将把精力转移到对抗B型血友病上，公司计划推进这一项目进入关键性的试验阶段。该公司还计划把亨廷顿氏舞蹈病招募的受试者进一步纳入临床概念验证研究中，并且与百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)合作重点研究心血管疾病。
Glybera(121万美元/年)
Uniqure公司这一用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症的药物并未在美国上市，其在欧洲的价格标签超过了100万美元。Glybera是西方国家首个获批的基因疗法，这类疗法普遍花费不菲。
基因疗法的出现也引发了关于保险报销计划及定价机制的讨论，支付方与一些专家担心其会增加支出，对其使用作出了严格限制。支付问题与原本就极小的患者群，使得Glybera一直挣扎于获取用户的困境中。
Ravicti(793632美元)
这个治疗尿素循环代谢障碍(UCDs)的药物是Horizon制药2015年以11亿美元对Hyperion公司的收购案中的核心资产。当时，Hyperion公司调高了对Ravicti及另一只UCDs药物Buphenyl的前景预期。2014年，Ravicti的净销售额达到9540万美元。
到2016年，该药带来了1.51亿美元的销售额，大大超过2015年的8700万美元。今年Horizon与Swedish Orphan Biovitrium合作，在欧洲对Ravicti进行商业推广。同时，该公司还在对其进行新适应症研究。Ravicti的FDA孤儿药特许经营权要到2020年过期。
Lumizyme(626400美元)
该药用于治疗一种酶缺陷病——庞贝氏症，每年40000名出生婴儿中会有一人患此病，全球约有5000~10000名患者。赛诺菲(Sanofi)在2011年并购健赞(Genzyme)时，将Lumizyme与另一只治疗庞贝氏症的姐妹产品Myozyme收入囊中。去年，这两只药物在全球创造的销售额高达7.25亿欧元。不过，Myozyme已经停止在美国销售。
Carbaglu(585408美元)
该药是治疗NAGS缺乏所致高氨血症的口服制剂，Horizon制药也对Ravicti研究过这一适应症，但目前未取得成功。Carbaglu由罕见药生产商Recordati销售，于2010年在美国获批，并在2014年获得了治疗有机酸血症的孤儿药资格认定。Recordati还在针对无法使用口服剂型的患者开发Carbaglu的注射剂型。据EvaluatePharma估算，2016年该药的全球销售额为4800万美元。
Actimmune(572292美元)
该药用于治疗重度骨质疏松与慢性肉芽肿病，最早于2000年获批，此后几度易主，这也是该药价格突破50万美元的一个成因。2012年，专科药生产商Vidara Therapeutics以5500万美元从InterMune公司购得Actimmune。据彭博社报道，这笔交易之后，该药的价格在两年内飙升了434%。
2014年，Horizon制药以6.6亿美元将Actimmune收入囊中。2016年该药的销售额为1.04亿美元，略低于2015年的1.07亿美元。Horizon制药本想为该药增加少年脊髓型共济失调这一适应症，但在去年12月，相关临床试验失败了。
（来源：医药经济报；
编译/胡德良、刘岩
）
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