3月10日，专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。
随着疾病进展，帕金森患者对治疗的反应变差，经历较长时间的运动缓慢和僵硬，用药也无法达到最佳效果，这一时期叫做“关闭期（off-time）”。药物起效的时间，也就是“开启期（on-time）”也变短。为这类患者提供有效的疾病缓解成为医药领域亟待解决的难题。
VY-AADC是Voyager Therapeutics研发的基因治疗载体，有望为这类患者提供有效治疗。
这项研究的最新结果表明，在一次性施用基因疗法后，患者的多个运动功能测量都得到持续、剂量依赖和时间依赖的改善。这些测量包括患者报告的日志、帕金森病评分量表、生活质量和在12个月时无麻烦性运动障碍的开启期日志。结果还包括队列1患者报告的从基线到3年的无麻烦性运动障碍开启期持续2.1小时的改善，队列2从基线到18个月的持续和有临床意义的3.5小时改善，以及队列3从基线到6个月的1.5小时改善，且从6个月持续到12个月。
通过队列2的剂量，这些患者在18个月时的无运动障碍开启期增加了5个小时，并且关闭期减少了60%以上。
我们期待着与FDA在C型会议中审查这些1b期研究的结果，并期待在2018年中期为关键2-3期项目中的首位患者提供治疗。
参考资料：
[1] Voyager Therapeutic's Parkinson's Trial Shows Positive Results
[2] Voyager Therapeutics Announces Longer-Term Data from Ongoing Phase 1b Trial of VY-AADC for Advanced Parkinson’s Disease
（本文转自一点号）
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