“帕金森病，这个困扰人类多年的神经退行性疾病，终于迎来了新的转机。哈佛大学的研究团队在《Cell Stem Cell》杂志上发布了最新的临床前数据。以下是该研究的详细信息：
研究背景
帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一种常见的神经退行性疾病，主要特征是中脑多巴胺能神经元的退化。目前的治疗方法无法根治疾病，而基于hiPSC的自体细胞疗法为帕金森病的治疗提供了新的希望。
临床前研究
1.细胞来源与重编程：研究团队从四名散发性帕金森病患者的皮肤成纤维细胞中，通过体重编程技术成功生成了多个临床级hiPSC。
2.细胞分化：利用优化的21天方案，将hiPSC分化为中脑多巴胺能细胞（mDAC）。
3.细胞评估：对这些细胞进行了全面的评估，包括全基因组/外显子组测序、RNA测序以及体内研究。其中，体内研究包括一项符合药物非临床研究质量管理规范（GLP）的39周小鼠安全性研究。
研究结果
1.安全性：所有批次的hiPSC来源的mDAC在
长达9个月的小鼠实验中均未显示出不良反应，符合安全标准。
2.疗效差异：尽管大部分mDAC在动物模型中表现出良好的疗效，但来自一名患者的mDAC未能改善小鼠的行为结果，
这突显不同患者的hiPSC来源的mDAC在小鼠模型中的疗效存在显著差异。
3.关键发现：体外评估并不能可靠地预测体内疗效，多巴胺能纤维密度是关键的疗效标准。
临床试验
基于以上临床前数据，研究团队已启动了一项针对8名帕金森病患者的自体hiPSC细胞疗法的1期临床试验，旨在评估自体hiPSC细胞疗法的安全性和初步疗效。
临床试验设计
1.试验对象：该临床试验计划招募8名散发性帕金森病患者。
2.细胞来源与制备：研究团队从帕金森病患者的皮肤成纤维细胞中生成临床级hiPSC，并将其分化为中脑多巴胺能细胞（mDAC）。
