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5月30-31日
第八届广州生物医药创新者峰会
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本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。
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药融圈获悉：近日，领诺（上海）医药科技有限公司（简称“领诺医药”）获美国国家专利局（USPTO）通知，其申请的“穿越血脑屏障的重组人源ARSA酶"专利获得完全授权。 这一专利授权不仅表示领诺医药在中枢神经系统（CNS）靶向递送技术的创造性、新颖性得到了国际认可，也标志着自2019年领诺医药在上海张江成立以来，秉持“源头创新、技术赋能”的新药开发理念进入收获期。目前，除这一专利之外，领诺医药已经提交了7项PCT专利申请，大部分正在分别、逐步进入中国、美国、欧盟、日本和澳大利亚等主要新药市场。
异染性脑白质病（Metachromatic Leukodystrophy, MLD）是一种基因突变导致的ARSA酶活性降低引起的严重神经退化性遗传代谢病，也是最常见的溶酶体储积症（
Lysosomal storage diseases，LSDs
）之一，致死率高，病人难以存活到成年期，目前缺乏有效的治疗方式。重组酶替代治疗（ERT）是治疗MLD这一类酶缺乏症的首选。但由于MLD的有效治疗需要重组酶穿越血脑屏障并递送到脑组织，技术手段的缺失导致武田制药（Takeda）于2023年底宣布其鞘内给药的MLD重组酶替代治疗项目在临床3期失败。领诺医药利用独立开发的Nano Brain-Pass (NBP)技术开发的一款CNS靶向的重组酶，拟用于MLD的酶替代治疗。这一重组酶的生化特征、体外药效、体内代谢特征、入脑效率、在ARSA基因缺陷小鼠中的治疗效果、产品的可生产性及可开发性等诸多方面，均表现出有希望成为国际上第一个穿越血脑屏障的MLD酶替代治疗产品。目前这一产品进入IND申报的准备阶段，并于2023年底获FDA孤儿药资格认定（ODD）。
自2019年成立于张江药谷以来，领诺医药致力于开发穿越血脑屏障的药物递送技术，其独立开发的Nano Brain-Pass（NBP）技术已提交PCT专利，并在中国、美国、欧盟等国落地实施。和目前仅存的Roche、Denali、JCR平台技术比较，领诺的NBP技术有更好的安全性，有效避免了国外类似技术路线的毒副作用。同时其更为简单的结构形式、广谱适配于基因融合或蛋白偶联的特点、更高效的CNS靶向递送效率，也决定了这一技术的广泛适应性和较好的可开发性。在多个项目开发中，NBP技术均显著提升多肽、蛋白、酶、抗体片段等不同类型治疗分子的CNS靶向递送效率。目前，领诺正与合作者一起，进一步拓展NBP技术的应用范围，探索用于CNS靶向递送siRNA药物的可行性。
领诺医药于2019年8月成立，在上海自由贸易试验区张江药谷有近1000平米的研发实验室，研发团队覆盖从分子发现到早期临床开发的全流程。秉承“领引创新，诺言践行”的宗旨，自主开发了独有的血液半衰期延长（长效）、穿越血脑屏障等专利技术，并以自有平台技术为基础、以针对严重罕见病的孤儿药开发为先导，为满足临床需求，开发针对新靶点、新机制、新适应症的First-in-class（FIC）产品，以及平台技术赋能、针对成熟靶点的Best-in-class（BIC）产品。目前管线产品包括治疗免疫性疾病的补体靶向抗体，和治疗CNS相关疾病的重组蛋白类药物，其中补体项目LIN-2102（SLN12140）获准启动I期临床试验，穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定并已启动IND申报准备工作，另有多个管线产品处于临床前概念验证阶段。
5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会
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