专栏名称: 药融圈

全球前沿即时医药咨询，医药大数据平台

2018-2022年中国创新药物申请和临床试验分析

药融圈 · 公众号 · · 2024-06-26 09:01

正文

导语

2024年3月28日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队在国际顶尖医学期刊 Cell 上发布了题为：Challenges and opportunities in oncology drug development and clinical research in China 的文章，评述了中国肿瘤药物研发和临床研究的挑战与机遇。

徐教授团队指出，作为世界上最人口众多的国家之一，中国承受着沉重的癌症负担和广泛的癌症种类，包括一些独特的类型，为药物研究和开发提供了一个独特的环境。近年来，中国在肿瘤药物开发和临床试验方面取得了飞跃性进展，展现出新的机会和挑战。

就药品研发管线和新产品数量而言，在过去的十年中，中国的临床开发和监管审查发生了显著变化，改革旨在鼓励创新药物的开发，特别是针对罕见的、严重的或威胁生命的疾病，以确保患者能够及时获得治疗。下图显示了2018年至2022年中国创新药物的研究性新药（IND）申请和新药申请（NDAs）的数量。IND申请的首次提交显示出年复一年的增长趋势；其中约80%是国产的。值得注意的是，NDA批准的数量仍然相对较少，首次IND申请获批的主要治疗类别是肿瘤。

图1：中国创新药物申请和临床试验的现状

与2016年至2023年中国、美国（US）、欧洲和日本创新药物的关键临床试验数量相比，中国自2020年超过欧洲，并在2023年超过美国（图1B）。从2011年到2020年，中国大陆的I期临床试验数量略有增加，从2018年开始迅速增加。中国占全球临床试验活动的近三分之一，近年来所占比例呈上升趋势（图1C）。具体来说，中国在肿瘤试验中的份额显著增加（图1D）。

中国正在迅速上升到全球研发投资和临床研究的领导地位，但与欧洲和美国的发达国家相比，制药行业创新能力仍存在差距。在以下部分中，我们讨论了中国肿瘤药物研究和开发当前的挑战和现有问题，以及改进和机会，理解这些将有助于加速抗癌治疗的发展，并惠及全球癌症患者。

新靶点的同质性

新药研发的挑战包括高成本、长开发周期和低成功率。对10家制药公司的10种新抗癌药物的评估显示，开发一个新产品的平均时间是7.3年（范围：5.8-15.2年），平均成本为6.480亿美元（范围：1.573-19.5亿美元）。基于商业考虑，中国许多生物制药公司选择了风险较小、开发速度较快的“me-too”或“快速跟随”药物。这种策略在一定程度上直接促成了目标重复和适应症重叠。图2A和2B显示了中国和美国制药企业开发的前10个靶点和肿瘤靶点的分布情况。在肿瘤管线中，数量最多的药物类型包括CD19和PD-1/PD-L1单克隆抗体和针对EGFR或HER2的靶向疗法。根据前10个靶点集中率，中国的药物靶点更可能专注于流行靶点。在所有治疗靶点中，中国批准的靶点比例高于美国和世界其他国家。值得注意的是，全球药物开发中有70%的新靶点在中国没有进入临床阶段的产品（图2C）。这些发现表明，中国的药物开发仍然集中在完全验证的靶点上，需要改进对新靶点的探索。一个主要原因与经济因素有关：与成熟靶点相关的产品开发可能涉及较少的风险，技术要求可能相对较低。种族、流行病学和适应症也影响目标分布。例如，在中国前10大癌症中，胃癌、肝癌、食管癌和宫颈癌的国内发病率明显高于美国，这意味着这些癌症类型的药物治疗可能具有非常不同的市场前景。此外，当公司进行临床研究时，它们的适应症可能会被优先考虑。药物研发的目的是满足患者的医疗需求，靶点的同质性可能在一定程度上降低治疗成本。然而，由于肿瘤的异质性，需要更多创新和差异化的治疗方法来使更多的患者受益。

了解更多临床设计 x 出海策略 x 监管风险 x 项目合作 x 失败分析

来2024生物医药创新博览会现场

8月15日
论坛5：临床开发论坛

09:00-09:25
创新药的国际注册策略和临床开发路径

09:25-09:50
新药临床研发的适应症选择策略

09:50-10:15
关键临床试验失败案例分析

10:15-10:40
抗肿瘤创新药的临床开发策略及案例分享

10:40-11:05
创新药出海遇到的注册及临床问题及实践

11:05-11:30
不同目的国家出海的注册申报的考虑

11:30-12:10
圆桌：中国创新药注册及临床全球化操作技术的短板？

12:10-13:30
午餐

13:30-13:55
用于治疗神经性退行性疾病的创新药物临床开发进展及案例分析

13:55-14:20

用于特异性皮炎的创新药临床开发进展及案例分析

14:20-14:45
创新药在BE中的临床方案设计

14:45-15:10
AI医学翻译及自动临床试验方案撰写案例

15:10-15:35
早期临床研发策略考量

15:35-16:00
新药立项的临床价值评估

16:00-16:25
用于血液疾病的创新药临床开发进展及案例分析

初步确认嘉宾

排名不分先后，按照姓名首字母A-Z

陈柏州，加立生科，CEO

陈霞，泰格医药，高级副总裁&首席医学官

黄薇，石药集团，首席医学官

刘艳玮，武田中国，副总裁，武田大中华区注册事务部负责人

李一，凯博思，副总裁

申华琼，纽维申，CEO

杨修诰，石药集团，高级医学总监

朱永红，岸迈生物，CMO

安徽万邦

8月16日
论坛4：临床开发论坛

09:00-09:30
新质生产力引领临床试验高质量发展

09:30-09:50
临床试验数字化的现状与未来

09:50-10:10
基因治疗产品的早期临床研究及案例分享

10:10-10:30
临床试验创新设计与实施

10:30-10:50
抗肿瘤药物临床试验中的终点选择

10:50-11:10
创新药国际多中心临床试验的策略定制与考量

11:10-11:30

中国临床试验出海的机遇与挑战

11:30-11:50
真实世界数据在临床研究中的应用

11:50-13:30
午餐

13:30-14:00
监管科学视角下临床研究设计和质量的重大意义

14:00-14:30

2018-2022年中国创新药物申请和临床试验分析

正文

请到「今天看啥」查看全文