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全球首个！中盛溯源基因修饰iMSC获批临床！ | 会员动态

同写意 · 公众号 · · 2025-02-20 22:35

正文

近日，中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的 “NCR101注射液” 获批临床默示许可，拟用于治疗 间质性肺病 （ILD）。据了解，NCR101是全球 首款获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（MSC）治疗产品 ，也是中盛溯源继“NCR100注射液”后第二款获批临床的iPSC来源MSC （iMSC）产品。

“NCR101”是一款 基因修饰iMSC 产品，通过在iPSC阶段进行基因修饰，以获得 药效加强的iMSC ^plus 细胞药物 ，继而用于ILD治疗。

“NCR101”基因修饰iMSC ^plus
为MSC疗法注入更强动力

“ NCR101 ”作为 iPSC来源MSC细胞产品 ，iPSC无限扩增的能力，为 现货型 细胞治疗产品提供了稳定且无限的种子细胞来源，使得iMSC能够实现 规模化 生产，同时确保了不同批次间iMSC的高度 同质性 ，显著提高了细胞治疗产品的 一致性 和 可靠性 。

更重要的是，“ NCR101 ”利用了 iPSC易于基因工程化改造 的特性，通过 基因修饰技术 进一步增强了i MSC疗效 ，为ILD治疗提供了更多可能性。目前国内获批IND的基因修饰MSC产品较少，除了“NCR101”外，仅有一款“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液” （脂肪来源MSC）于去年获批，用于治疗2型糖尿病。

在ILD治疗领域， “NCR101”是首款获批临床的基因修饰MSC产品，也是首款获批的iPSC来源MSC产品。

传统组织来源MSC vs. iMSC

目前临床研究中的MSC多为组织来源，一方面不同组织如脐带、骨髓、脂肪和牙髓来源的MSC，在表面标志物表达、免疫调节功能和增殖分化能力等方面表现出异质性；另一方面组织来源MSC还面临一个根本性问题，即从单个组织分离获得的MSC数量与成人治疗所需的MSC数量相距甚远。因此，组织来源MSC在大规模的临床应用中仍存在诸多挑战，需要进一步的研究和技术突破来解决这些问题。

相较于组织来源MSC，“ NCR101”在产量、批间一致性和药效表达增强等方面具有显著的优势，展现出更优异的成药性 。从经济学角度来看，“NCR101”的生产工艺更易于标准化、规模化，能够大幅 降低生产成本 ，契合中国医疗领域“降本增效”的政策方向。同时，其规模化生产能力可以更好地满足国内庞大的患者群体需求，降低治疗费用，减轻患者经济负担，具有显著的 社会效益 和 经济优势 。

此外，在治疗IPF等罕见病领域，“NCR101”作为创新疗法，符合国家针对罕见病药物的政策支持，可享受 优先审评 、 加速审批等 政策支持，从而加快产品上市进程，尽早惠及患者。

ILD现状：疗效有限，新型疗法成关键

ILD是一种由各种原因如粉尘吸入、病原体感染、药物、结缔组织病等导致的以肺泡单位炎症和(或)纤维化为基本病变特征，进而引起肺结构破坏和功能丧失的一组异质性疾病，包括200多个病种，如 特发性肺纤维化（IPF） 、过敏性肺炎、结节病、以及 结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD- ILD） 等。

全球疾病负担研究显示，近年来ILD的发病率、病死率和伤残调整生命年呈 明显上升趋势 ，其中 IPF是常见致死性疾病 。在ILD的疾病谱中， IPF 占比 20% 以上，无有效治疗，中位 生存期2~3年 。ILD造成沉重的疾病和社会经济负担，已成为影响公共健康的重大问题 ¹ 。

目前治疗 IPF的上市药物主要有 吡非尼酮 和 尼达尼布 ，这两类药物均为抗纤维化药物。然而目前现有的药物和治疗手段仅能缓解 IPF的症状或延缓病情进展， 市场上没有任何一种方法可以治愈IPF 。

对于CTD-ILD患者免疫抑制剂是其首选药物，但要注意其 药物所致间质性肺病 的问题，几乎所有治疗结缔组织病的药物，都有可能引起间质性肺病，包括肺部浸润性改变、潜在肺纤维化的恶化、以及可能会危及患者生命的急性肺泡损伤等。 因此，ILD患者急需有极大治疗潜力的新型药品 。

ILD治疗迎来新突破！
MSC疗法成趋势

间充质干细胞（MSC）是一种存在于人体血管周围生态位的干细胞，特有分化潜能、免疫调控功能和组织再生功能。目前认为MSC在调节炎症、参与肺脏组织损伤修复以及对呼吸系统内稳态维持与再生方面具有重要作用，为间质性肺病提供了新方向，具有极大的发展潜力。

研究显示MSC可通过多种机制治疗ILD，达到改善肺损伤疾病的作用：

✓ 通过免疫调节作用减轻肺部炎症，包括调整中性粒细胞比例、T淋巴细胞数量和亚群比例以及Treg平衡；

✓ 通过分泌HGF等细胞因子发挥组织修复作用，有研究证明MSCs的治疗效果完全或部分依赖于HGF的分泌 ² 。（HGF具有促进细胞增殖和存活，促迁移、促血管生成等活性，并能通过抑制TGF-β信号通路的活化 ³ ，抑制肺成纤维化细胞的激活，减轻肺纤维化）；

✓ 通过改善氧化应激，诱导内源性干细胞参与组织器官修复。

MSCs治疗ILD作用机制

此外，MSC还拥有免疫豁免的独特属性，即使进行异体移植，也不会引发严重的免疫排斥反应，极大地降低了治疗风险。 更值得一提的是 ，当MSC通过静脉输注进入人体后，会优先聚集在肺部，这一特性为利用MSC治疗ILD等呼吸系统疾病提供了极为有利的条件。

目前已有多项研究探索MSC对ILD的治疗作用，加上“NCR101”，针对ILD适应症国内获批IND的MSC产品共有 9 款，主要为各类成体组织来源MSC，适应症多主要集中在IPF，少数也定位在CTD-ILD以及间质性肺疾病急性加重（AE-ILD）。

MSC治疗ILD国内IND获批情况

基于MSC的多功能特性，其应用范围广泛，除了ILD外，还可用于多种疾病的治疗。例如，针对膝骨关节炎，MSC可通过旁分泌、抗炎免疫调节等机制，促进软骨修复并减轻炎症；针对下肢缺血，MSC能够促进血管生成，改善组织灌注，降低截肢风险；针对移植物抗宿主病、系统性红斑狼疮等自免性疾病，MSC具有独特的免疫调节作用，可有效缓解症状修复受损组织。

关于中盛溯源

中盛溯源专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。未来，将继续在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大领域持续推进多类细胞药物管线的研发。目前，“NCR100注射液” （iMSC）治疗膝骨关节炎已推进至2期临床；“NCR300注射液”iPSC来源自然杀伤细胞（NK）治疗骨髓增生异常综合征、预防allo-HSCT后AML复发处于1/2期临床，后续针对其他适应症的iPSC来源细胞也将陆续进入注册临床试验阶段。

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参考资料：

1.代华平.间质性肺疾病多学科讨论：现状、问题与对策[J].国际呼吸杂志,2023,43(11):1241-1244.DOI:10.3760/cma.j.cn131368-20231005-00203.

2.Meng HF, Jin J, Wang H, et al. Recent advances in the therapeutic efficacy of hepatocyte growth factor gene-modified mesenchymal stem cells in multiple disease settings[J]. J Cell Mol Med. 2022;26(18):4745-4755. doi:10.1111/jcmm.17497.

3.Wang H, Yang YF, Zhao L, et al. Hepatocyte growth factor gene-modified mesenchymal stem cells reduce radiation-induced lung injury[J]. Hum Gene Ther. 2013;24(3):343-353. doi:10.1089/hum.2012.177.

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