低危MDS患者的治疗原则是提供充分的支持性治疗，包括在出现症状性、输血依赖型贫血时进行输血、铁螯合治疗，以及降低出血事件和感染并发症的风险。此外，近期研究表明，MDS患者骨质流失的风险增加。因此，改善低危MDS患者（尤其是骨质减少或骨质疏松症患者）的骨骼健康已成为支持性治疗的另一个重点。
对于孤立性症状性血小板减少症患者，虽然血小板生成素激动剂尚未获批，但其使用是安全且有效的，包括降低出血风险。
有症状性贫血的患者应根据是否输血依赖进行分类。基于两项随机试验的结果，所有输血依赖或非依赖的伴有del(5q)的MDS患者均应接受来那度胺治疗。如果该治疗失败，则应遵循非del(5q)患者的治疗策略。在非输血依赖患者中，促红细胞生成素（ESA）仍然是初始治疗的标准方案。与输血依赖的患者类似，对于携带del(5q)的患者，ESA治疗失败后可使用来那度胺。
自身免疫现象在MDS患者中较为常见。此外，T细胞的过度激活可能导致造血功能受到抑制，且阵发性睡眠性血红蛋白尿或大颗粒淋巴细胞克隆在低增生性MDS患者中较为常见。对于低增生性MDS患者，应采用马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫抑制治疗。免疫抑制治疗可使30%的患者达到输血独立，11%的患者达到完全缓解。
在非del(5q)的输血依赖型患者中，治疗应根据是否存在环形铁粒幼细胞和/或SF3B1突变进行分层。在促红细胞生成素水平超过200 U/L的患者中，应根据COMMANDS研究的结果，将罗特西普作为主要治疗方案。对于促红细胞生成素水平低于200 U/L的患者，ESA可能是更好的选择，尤其是对于那些没有环形铁粒幼细胞的患者，尽管两种治疗方案仍然是可行的选择。值得注意的是，环形铁粒幼细胞患者对罗特西普的总体反应率通常高于ESA。
在没有环形铁粒幼细胞或SF3B1突变的输血依赖患者中，如果促红细胞生成素水平低，那么ESA仍然是初始治疗的主要选择，因为在COMMANDS试验中，ESA的反应率与罗特西普相似。如果对ESA无反应或治疗失败，则应考虑使用imetelstat作为二线治疗。然而，基于MDS-PACE II期研究的结果，对于没有环形铁粒幼细胞或SF3B1突变的非del(5q)输血依赖患者，在ESA治疗失败后，罗特西普（尽管尚未获批）也可作为imetelstat的替代二线治疗方案。
图1. 低危骨髓增生异常综合征的治疗流程
注：TPO-RA：促血小板生成素受体激动剂；TD：输血依赖；NTD：非输血依赖；del（5q）：染色体 5q 缺失；RS：环形铁粒幼红细胞；ESA：红细胞生成刺激剂；Len：来那度胺；EPO：促红细胞生成素；GCSF：粒细胞集落刺激因子；HMA：低甲基化药物；HCT：造血干细胞移植；ATG：抗胸腺细胞球蛋白；CsA：环孢素A；EU：欧盟。
尽管上述针对低危MDS不同群体的治疗建议提供了一种全面的、风险适应的、基于临床和分子学信息的治疗方法，但由于副作用、缺乏反应或进展为急性髓系白血病（AML）导致的治疗失败，反映了疾病的自然史。因此，异基因造血干细胞移植仍然是MDS患者的唯一治愈性治疗选择。低甲基化药物或来那度胺（尽管在大多数国家尚未获批）已成为没有上述治疗选择的低危、移植不耐受患者的治疗标准。然而，患者应始终被评估是否符合临床试验的入组条件。
