上海松江建转基因药物研发基地，血友病患者有望尝试到新药物

上海建立了转基因药物研发基地，科学家正用转基因技术为血友病患者研发新药。

7月19日，上海卫生科技活动周闭幕式举行。上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一在闭幕式上透露，通过转基因技术可以为血友病患者提取一种凝血因子“九因子”，松江区已经建立起 200 亩转基因研究基地，可以生产多种药物，而九因子是其中一类。

曾凡一说，国际上转基因技术发展已经出现了不可替代的趋势，如世界范围内有 12% 土地已经用来种植转基因作物，而美国耕种 99% 的甜菜、92% 饲料、玉米都已经是转基因作物，具有很多功用。

她表示，转基因这种前沿生物技术具有无限的潜力，其中包括可以用“乳腺生物反应器”制药，乳腺生物反应器，简而言之就是利用转基因技术，让牛羊分泌出含有特殊蛋白的乳汁，可低成本、大规模生产高附加值的人类所需重组药物蛋白。

曾凡一介绍，乳腺生物反应器的概念是中国著名细胞生物学家、中科院院士施履吉先生最早在世界上提出的，即以基因工程技术为核心，把动物体作为“车间”，使珍贵药物蛋白有序地在牛的乳腺里表达，并分泌到牛奶中，经过分离纯化就能成药了。这种方法可以生产多种药物，比如血友病患者缺乏的一种凝血因子“九因子”。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长。曾凡一说，“目前，血友病患者主要靠输血浆凝血因子浓缩剂、凝血酶原复合物进行治疗。但是这种替代治疗过程中存在血液制品来源有限，无法满足患者治疗需求，以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隐患问题等。国外有重组的九因子产品，但是价格十分昂贵。”

曾凡一进一步表示：“从二十年前我们就开始研发，把九因子从牛奶中提取药物原液并变成成品，这个奶不是一般的奶，具有转基因，有我们需要的重组蛋白，目前正积极申报临床试验，同时正在进行乳腺生物反应器的产业化研究，希望这项中国科学家首创的科研成果引领全国医药行业的积极发展。”

目前，上海市松江区已经建立起 200 亩现代化、封闭式转基因研究基地，已经可以运用转基因技术生产多种药物，而九因子是其中的一类药物，一旦这一转基因药物研发成功，并通过国家药监部门的批准，就可以造福广大的血友病患者。

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