NICE拒绝罗氏IPF药物吡非尼酮用于早期患者

来源： 新浪医药新闻    作者：范东东

英国国家卫生与临床技术优化研究所（NICE）坚定地认为，罗氏Esbriet（吡非尼酮）应仅适用于中度瘢痕特发性肺纤维化（IPF）患者的国家健康保障体系的资助。

NICE的决定意味着，患者将不得不等待病情发展到一定的程度，丧失了一部分肺功能，才能在国家保障体系的资助下获得该药物。

“在已知病情不可逆，并最终致病的情况下，仍然拒绝有效的治疗方法。这是非常一个不合逻辑的决定”，皇家布朗普顿医院的顾问医师托比·马博士说。“我会选择尽快使用具有临床疗效的药物给患者治疗，而不是让患者浪费宝贵的治疗时间，直到病情恶化到NICE认定的程度，才可以获得治疗。IPF患者不可以获得吡非尼酮——IPF早期替代疗法的这一做法在欧洲并不多见，而英国就是其中一个。“

IPF是一种慢性、进行性、不可逆的纤维化性间质性肺疾病，随着疾病的进展患者将发生呼吸困难，患者心脏、肌肉和重要器官也将无法获得足够的氧气而罢工，最终致命。

NICE的这一决定影响着15000名英国人。因为无法接受治疗，从诊断时间算起，患者平均只能活大约2-5年的时间，这也凸现了患者迫切的临床新需要。

2013年NICE首次推荐中度IPF患者使用Esbriet。推荐依据来自第三阶段试验ASCEND，试验者中包括IPF早期患者，结果显示，Esbriet治疗预计可使生存期提高长达三年。

在罗氏提出上诉后，NICE发布了第二项最终审批决定。其中规定，Esbriet可以纳入NHS资助药物，但仅可以用于用力肺活量（FVC）介于50％和80％之间的患者。此外，若罗氏公司能提供患者相应的折扣政策，还有回旋的空间。

该研究所表示，Esbreit在营销授权指定的患者群体（轻度至中度特发性肺纤维化成年患者）中无法满足NHS的成本/收益评价标准。与目前最佳的治疗护理手段相比，最合理的增量成本效益比（ICER）大约介于每质量调整生命年25700-28900英镑之间。此外，该药物存在不确定因素，有可能造成治疗费用总价的进一步提高。

“2016年，罗氏公司在英国投资超过4.6亿英镑用于药物研发，为患者带来个性化的、创新的治疗方式，”罗氏英国医学主管Rav Seeruthun博士评论称。

“我们的研发进展得不错，希望可以与NICE携手为未来创造新的治疗手段。罗氏认为这是至关重要的。但是，这件事上，NICE的决定直接关系着早期IPF患者及其家属的利益。”