Ryoncil（remestemcel-L）许可申请（BLA）重新提交FDA获受理

7月23日， Mesoblast宣布美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（ BLA ）重新提交，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童，该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。 如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。

Mesoblast 成立于2004年，源自阿德莱德和汉森医学研究所十多年来开发的技术。 其先后收购了 Silviu Itescu 创立的 Angioblast Systems Inc，以及美国制药集团 Osiris Therapeutics 的知识产权。前者专门从事心脏干细胞治疗；GvHD项目则衍生于后者收购的平台。此外，Mesoblast 还在研究用于心力衰竭以及椎间盘退变引起的慢性腰痛等的药物。

Remestemcel-L是一款同种异体间充质干细胞疗法，该疗法需要从健康捐赠者的骨髓中收集间充质干细胞，随后在体外扩增培养5代左右，并最终回输给aGVHD患者。希望通过间充质干细胞本身特有的免疫抑制能力，缓解患者的急性免疫反 应。